囊性纤维化治疗药Ivacaftor

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囊性纤维化(CF)是一种严重威胁生命的遗传性疾病,目前全球约有7万患者,其平均寿命仅约为38岁。该病由CF跨膜传导调节蛋白(CFTR)缺陷所引起,CFTR的缺陷或缺失可造成肺部细胞膜上离子流通过量减少,最终导致慢性肺部感染以及 Cystic fibrosis (CF) is a serious, life-threatening genetic disorder that currently has about 70,000 patients worldwide and has an average life expectancy of only about 38 years. The disease is caused by defects in CF transmembrane conductance regulator (CFTR) defects or deletions of CFTR that lead to reduced flux of ionic currents on the pulmonary cell membranes leading eventually to chronic lung infections and
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