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基因治疗是用正常或野生型的基因置换或校正致病基因，以纠正基因结构和功能异常的一种治疗方法。基因治疗是分子生物学技术在医学上的一个重要应用。转导肝细胞基因治疗是一个非常活跃的研究领域。基因治疗必须具备三个条件［1］：即目的基因的获得，受体细胞的选择以及将目的基因导入受体细胞的高效手段。随着基因克隆化等技术的发展，人体中更多的基因序列得到确定，人体疾病的基因结构与功能的关系也更明确；而且由于近年来逆转录病毒载体应用日趋成熟［2］；受体细胞选择范围逐渐扩大，人们对基因治疗研究产生了浓厚的兴趣。转导肝细胞基因治疗也取得了很大进展。