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目的探讨对儿童中枢性性早熟(CPP)患儿采用知柏地黄丸联合大补阴丸治疗的疗效。方法选择2011年8月至2013年4月在本院接受知柏地黄丸联合大补阴丸治疗的56例CPP患儿为研究对象。CPP诊断标准参考符合2010卫生部《性早熟诊疗指南(试行)》。按照56例CPP患儿治疗方法,将其分为试验组[n=28,<5岁患儿口服知柏地黄丸54g/次(9g/粒)×2次/d+大补阴丸180g/次(9g/粒)×2次/d,≥5岁患儿口服知柏地黄丸(72~90)g/次×2次/d+大补阴丸360g/次×2次/d,连续治疗6个月]和对照组(n=28,仅口服知柏地黄丸,剂量及治疗时间与治疗组相同)(本研究遵循的程序符合本院人体试验委员会制定的伦理学标准,得到该委员会批准,分组征得受试对象监护人的知情同意,并与其签署临床研究知情同意书)。两组患儿性别、年龄、病程、性早熟类型、促性腺激素水平等临床资料比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结果两组患者经过6个月治疗后,再进行为期6个月随访时的显效率、有效率、无效率及总有效率比较(78.5%vs.57.1%,14.3%vs.17.9%,7.2%vs.25.0%,92.8%vs.75.0%),差异均有统计学意义(χ2=3.546,2.314,2.597,12.114;P<0.05)。结论对儿童CPP患儿采用知柏地黄丸联合大补阴丸进行治疗,疗效较好,但是否值得临床推广应用,则尚需多中心、大样本的随机对照研究进一步证实。