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干扰RNA(RNAi)是核酸药物的分支,也被称为小核酸药物,一般来说包括小干扰RNA(siRNA)和微小RNA(miRNA)两类。因为其具有基因靶向性强、开发周期短、候选靶标丰富等特点,而受到广泛的关注;但另外一方面,RNAi药物也具有核酸类药物的通常缺点:生物稳定性差、易被降解、给药系统设计比较困难等。这些缺点成为制约RNAi药物发展的瓶颈,也成为研究的热点。本文对RNAi药物的研究现状以及性能提高方案进行了综述和分析。