目的 评价人组织相容性抗原(HLA)匹配同胞供者异基因造血干细胞移植(MSD allo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效.方法 回顾性分析2003年5月至2011年5月接受MSD allo-HSCT治疗的41例SAA患者临床资料.男24例、女17例,中位年龄23(5～41)岁.SAA-Ⅰ型患者28例,SAA-Ⅱ型9例,肝炎后再生障碍性贫血4例.异基因骨髓移植(allo-BMT)17例,异基因外周血干细胞移植(allo-PBSCT)24例.预处理方案:环磷酰胺(CY)+抗人胸腺细胞球蛋白(ATG)+氟达拉滨(Flu) 20例,CY+ATG+ Flu+阿糖胞苷(Ara-C)±白消安(Bu)或马法兰(Mel)21例.移植物抗宿主病(GVHD)预防方案:环孢素(CsA)加短疗程甲氨蝶呤(MTX)25例,他克莫司(FK506) 加短疗程甲氨蝶呤(MTX)16例.回输CD34+细胞中位数:allo-BMT组患者3.48(2.39～4.80)×106/kg,allo-PBSCT组患者2.95(1.27～5.98)×106/kg.结果 41例患者移植后均获得造血重建,中性粒细胞(ANC)恢复至≥0.5×109/L的中位时间为移植后14(10～23)d,PLT恢复至≥20×109/L的中位时间为移植后 19(8～38)d.12例(29.3%)患者发生急性GVHD(aGVHD),其中Ⅰ～Ⅱ度11例、Ⅳ度1例.2例患者发生慢性GVHD(cGVHD),局限型与广泛型cGVHD各 1例.4例(9.8%)患者出现移植排斥(GR),行供者外周血干细胞输注后均恢复造血并存活.41例患者中死亡5例(12.2%):1例死于广泛型cGVHD、4例死于侵袭性真菌感染(IFI).中位随访23(3～79)个月,36例患者生存,预期5年总体生存(OS)率为(81.1±9.0)%、无病生存(DFS)率为(68.4±11.0)%、移植相关死亡(TRM)率为(18.9 ±9.0)%.单因素分析结果显示移植后OS较低与选用PBSCT、发生aGVHD、回输CD34+细胞数量≤2.5×106/kg、移植前输注红细胞＞30 U及移植后发生IFI显著相关(P值分别为0.034、0.001、0.006、0.000和0.001);移植后发生aGVHD与供受者ABO血型不同、移植前输注血小板＞100 U、输注红细胞＞30 U、回输CD34+细胞数量≤2.5×106/kg显著相关(P值分别为0.019、0.038、0.005和0.005);GR的发生与移植前输注血小板＞100 U显著相关(P=0.038).结论 MSD allo-HSCT治疗SAA疗效显著.减少移植前输血量、采用骨髓移植、增加回输CD34+细胞数量、有效防治aGVHD及移植后IFI对于提高疗效至关重要。
HLA匹配同胞供者异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血41例疗效分析
【摘 要】
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目的 评价人组织相容性抗原(HLA)匹配同胞供者异基因造血干细胞移植(MSD allo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效.方法 回顾性分析2003年5月至2011年5月接受MSD allo-HSCT治疗的41例SAA患者临床资料.男24例、女17例,中位年龄23(5～41)岁.SAA-Ⅰ型患者28例,SAA-Ⅱ型9例,肝炎后再生障碍性贫血4例.异基因骨髓移植(allo-BMT)17
【机 构】
：
300020,天津,中国医学科学院、北京协和医学院血液学研究所、血液病医院,300020,天津,中国医学科学院、北京协和医学院血液学研究所、血液病医院,300020,天津,中国医学科学院、北京协和医学
【出 处】
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中华血液学杂志
【发表日期】
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2012年33期
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