2型重组腺相关病毒介导的β-地中海贫血基因治疗实验

• 作 者: 田晶 王峰 薛金凤 赵霏 钟梅 宋柳江 谭孟群
• 机 构: 中南大学湘雅医学院生理学系血液生理研究室,深圳湘雅生物医药研究院,广州南方医科大学南方医院妇产科
• 出 处: 上海交通大学学报(医学版)
• 发表日期: 2011年1期
• 关键词: 重组腺相关病毒 Β-地中海贫血 人造血细胞 基因治疗 recombinant adeno-associated virus β-thalassemia huma

目的探讨2型重组腺相关病毒(rAAV2)能否有效转染重型β-地中海贫血患者造血细胞,通过体外途径基因治疗地中海贫血。方法 6只BALB/c裸小鼠分为转染组(n=4)和未转染组(n=2),经X射线照射后,分别移植入经rAAV2β-珠蛋白病毒转染(MOI=50)或未转染的β41-42/β654杂合子型重型β-地中海贫血流产胎儿造血细胞,转染后第28天和第70天分别处死rAAV2转染小鼠(n=2)和未转染受体小鼠(n=1)。采用RT-PCR、等位基因特异性PCR(ASPCR)法检测rAAV2介导的人β-珠蛋白基