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角朊细胞的一些生物学特性非常符合基因治疗中靶细胞的要求，已证实许多物理、化学和生物学方法可以介导目的基因转导角细胞，因此，表皮被认为是一种理想的靶器官，其治疗适应证包括遗传性皮肤病、自身免疫性皮肤病、皮肤肿瘤及系统性疾病。目的基因与宿主基因组的整合，角朊于细胞的选择及基因表达的调控是影响基因治疗效果的重要环节。