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溶酶体贮积症（LSD）是由于基因突变致溶酶体中有关的酸性水解酶缺陷，导致机体中相应的生物大分子不能正常降解而在溶酶体中贮积的一组遗传性代谢疾病，会引起机体炎症、细胞和器官损伤，甚至导致死亡。当前常用治疗LSD的方法包括酶替代疗法及底物降低疗法，但两种治疗方法的费用昂贵，且会增加癌症及帕金森病发病的风险。