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目的
评估儿童急性单核细胞性白血病(AML－M5)的疗效，探讨异基因造血干细胞移植(allo－HSCT)治疗儿童AML－M5的指征。
方法对AML－M5患儿进行回顾性分析，与同期非AML－M5的AML进行比较，采用Kaplan－Meier曲线评估患儿的无事件生存(EFS)率和总生存(OS)率，COX回归模型评估预后因素。
结果①75例AML－M5患儿中12例放弃治疗；63例纳入分析，其中2例化疗第2天死亡，61例患儿2个疗程完全缓解(CR)率为73.8%(45例)，5年EFS为(34.5±6.8)%，与同期117例非AML－M5、非急性早幼粒细胞性白血病(AML－M3)的AML患儿(51.0±4.9)%的5年EFS相比差异有统计学意义(P<0.01)。②多因素分析显示患儿年龄≥10岁、1疗程后骨髓原幼稚细胞比例≥15%、2疗程后未CR是独立危险因素。③20例1疗程后骨髓原幼稚细胞比例≥15%的AML－M5患儿选择allo－HSCT者(n＝5)预后优于单纯化疗者(n＝15)[(60.0±21.9)% vs.(7.3±7.1)%，P＝0.024]。
结论AML－M5患儿预后明显差于其他AML；化疗1疗程后骨髓原幼稚细胞比例≥15%患儿选择allo－HSCT能明显提高生存率；目前依据尚不足以提示1疗程后骨髓原幼稚细胞比例<15%患儿应选择非血缘相关供体移植治疗。