【摘 要】
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RNA干扰(RNAi)是指由双链核糖核酸(double-stranded RNA,dsRNA) 介导的一种基因沉默现象,可引起细胞内与dsRNA同源的信使RNA特异性降解,从而阻止相应靶基因的表达.基于RNAi的
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RNA干扰(RNAi)是指由双链核糖核酸(double-stranded RNA,dsRNA) 介导的一种基因沉默现象,可引起细胞内与dsRNA同源的信使RNA特异性降解,从而阻止相应靶基因的表达.基于RNAi的小干扰核酸(small interfering RNA,siRNA)药物是通过攻击细胞内基因的信使RNA达到疾病治疗目的的一类全新药物分子.核酸药物被认为是继小分子药物、单克隆抗体和蛋白药物之后的第三次浪潮.当今生物医学已发展到后基因组时代,遵循核酸序列特征发挥作用的siRNA药物可根据人类基因信息直接设计获得,可理解为一种“信息”药物,其作为一类全新的前沿制药技术平台,必将对未来药物的开发模式和疾病的治疗管理模式形成革命性的影响.
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