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骨髓增生异常综合征是起源于造血干／祖细胞的恶性血液病之一，其主要表现为骨髓病态造血，外周血细胞减少。本病主要发生在老年人，其危险因素包括放疗、化疗、苯及其他有机溶剂及免疫抑制剂等。随着医学科学的发展，大量的放疗、化疗及免疫抑制剂用于肿瘤的治疗，控制了肿瘤的发展，但令人担心的是近年来MDS的发生率逐年上升，并且其发病年龄趋向于年轻化。虽然已有大量药物应用于MDS的治疗，但疗效并不乐观，氨磷汀做为泛细胞保护剂也应用于MDS的治疗中。本文就氨磷汀治疗MDS的机制作一综述，并结合目前的相关研究提出了其所面临的问题