【摘 要】
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地中海贫血是世界上发病率高危害最大的单基因遗传病,目前尚无有效的治疗办法。主要是通过输血联合应用药物来改善患者的临床症状。药物治疗维持时间较短,且有严重的副作用,
【机 构】
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中国中医科学院广安门医院分子生物学实验室,中国人民解放军第三0三医院血液科
【基金项目】
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国家重点基础研究发展计划(973计划)(2010CB530406);国家自然科学基金(81173167);国家科技重大专项“重大新药创制”专项(2009ZX 09301-005-2-7)
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地中海贫血是世界上发病率高危害最大的单基因遗传病,目前尚无有效的治疗办法。主要是通过输血联合应用药物来改善患者的临床症状。药物治疗维持时间较短,且有严重的副作用,限制了其在临床上的应用。其根治手段是骨髓和干细胞移植以及基因治疗,前者由于配型和髓源限制,尚不能在临床上普及,后者因同源重组率低的问题尚未解决,临床应用尚待时日。传统的中医药治疗出现了可喜的苗头,但大多只限于个案报道,缺乏系统的研究。本文收集了目前地中海贫血临床治疗用药情况的部分资料,通过客观总结相关治疗药物的优势和劣势,以期为临床治疗地中海贫血提供参考。
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