基因编辑在镰状细胞贫血症治疗中的研究进展

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【摘要】

：

<正>镰状细胞贫血症(sickle-cell anemia,SCD)是血红蛋白遗传缺陷疾病,患者的大部分红细胞呈镰刀状。输血、羟基脲(hydroxyurea,HU)及异基因造血干细胞移植(allogeneic hemat

【作者】

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肖茹丹任云晓张昭军方向东

【机构】

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中国科学院北京基因组研究所基因组科学与信息重点实验室,中国科学院大学生命科学学院,中国科学院大学中丹学院

【出处】

：

发育医学电子杂志

【发表日期】

：

2018年03期

【关键词】

：

基因编辑 TALENs RNA 基因编辑技术 CRISPR 基因治疗方法镰状细胞贫血症

【基金项目】

：

国家自然科学基金（81700097、81700116、81670109、31471115）

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<正>镰状细胞贫血症(sickle-cell anemia,SCD)是血红蛋白遗传缺陷疾病,患者的大部分红细胞呈镰刀状。输血、羟基脲(hydroxyurea,HU)及异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)等传统的治疗方法因无法根治SCD、供体匮乏、并发症多等原因,

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