非血缘脐血移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症疗效分析

• 作 者: 宋闿迪 朱小玉 汤宝林 皖湘 姚雯 孙光宇 刘会兰 孙自敏
• 机 构: 中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）血液科，合肥 230001,中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）血液科，合肥 230001,中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）血液科，合肥
• 出 处: 中华器官移植杂志
• 发表日期: 2021年42期
• 关键词: 造血干细胞移植 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 脐血

目的

探讨单份非血缘脐血移植(UCBT)治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的可行性及疗效。

方法

回顾性分析2014年5月至2019年12月安徽省立医院血液科7例应用单份UCBT治疗成人PNH受者的临床资料。7例受者中6例重度PNH，1例极重度PNH。原发性PNH 4例，PNH-再生障碍性贫血(AA)综合征3例。男性5例，女性2例，中位年龄29岁(20～47岁)，中位体重60 kg(50～71 kg)，诊断至移植中位时间为62.5个月(7.7～171个月)，全部受者均伴输血依赖。预处理方案：清髓性6例，减低强度1例。预防移植物抗宿主病(GVHD)方案均为环孢素A联合短程吗替麦考酚酯，均未使用抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)。输入脐血有核细胞的中位数为2.4×10⁷/kg(1.71～4.28×10⁷/kg)，其中输入CD34+细胞中位数为1.58×10⁵/kg(0.88～3.02×10⁵/kg)。

结果

所有受者均获得髓系及红系植入，中性粒细胞绝对计数≥0.5×10⁹/L的中位时间17 d(15～21 d)，网织红细胞计数≥1%的中位时间27 d(22～45 d)。6例受者获得血小板植入，血小板≥20×10⁹/L中位时间37 d(25～101 d)，血小板≥50×10⁹/L中位时间62 d(27～157 d)。100 d急性GVHD发生率28.6%(95%CI 0～55.3%)，其中2例Ⅱ度急性GVHD，仅1例受者发生局限慢性GVHD。全部受者中位随访时间13.5个月(3～71.4个月)，6例受者存活，1例PNH-AA综合征伴铁过载受者死于消化道出血。2年总存活率为83.3%(95%CI 27.3～97.5%)。

结论

单份UCBT治疗PNH，可获得很好的植入率及存活率，PNH-AA综合征伴铁过载可能是影响患者预后的重要因素之一。