离生活最近的科技进步奖

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  近日,经过认真筛选,30余项医药卫生领域研究项目最终获得2014年度国家科学技术奖相关奖项,其中,涉及妇科不孕、尿毒症、脑梗死、先天性心脏病、药物成瘾等多个研究领域。我们更为关心的是,这些获奖的新技术、新研究对普通患者来说意味着什么?又改变了什么?
  让尿毒症不再是绝症
  在很多人眼中,得了尿毒症就等于被判了死刑。的确,在30多年前,刚刚从事肾脏病治疗的浙江大学医学院附属第一医院党委副书记、肾脏病中心主任陈江华看到,几乎没一个尿毒症患者能活过半年。
  但在30年后,陈江华团队研究的“终末期肾病肾脏替代治疗关键技术创新与推广应用”项目,却让10447例尿毒症患者10年生存率达到82.2%,而这一数字,在美国还不到60%。
  尿毒症作为终末期肾病,治疗主要依赖肾移植、血液透析和腹膜透析。以往的治疗模式通常是单一替代治疗,很难让病人长期存活。而陈江华团队率先提出建立以肾移植为核心,以血液透析和腹膜透析为辅助的一体化治疗体系。
  除了提出和建立了一体化治疗体系之外,陈江华团队还在10项关键技术上取得重大突破。比如在肾移植方面,通过尿液检查就能辨别移植后患者是否发生了急性排异,并能判断排异类型,而以往只能通过肾穿刺才能确诊;在血透方面,创新血管通路技术、改进透析液的水质、防止血透交叉感染,提升血透质量;在腹透方面,建立了大医院、小医院、乡镇医院分级网络管理,偏远地区病人在家就可做腹透。
  目前,陈江华团队的研究项目已在全国二三百家医院推广,但这些技术都是针对终末期肾病的治疗。目前,他们正在将研究重点转至前期肾脏病的免疫抑制治疗和预防,以减少尿毒症的发生率。
  破译不孕症奥秘
  肥胖、多毛、闭经、不孕是不少育龄女性面临的苦恼。在医学上,有个名词叫多囊卵巢综合征(PCOS),临床表现就是以上几个方面。PCOS是育龄女性常见的内分泌症候群,几乎每10个育龄女性中,就有一个会受此困扰。而这种疾病带来的最大杀伤力,就是导致无排卵不孕。
  多年来,PCOS的发病原因不清,这让临床治疗陷入困境。黑龙江中医药大学附属一院吴效科团队的研究,让解决这个“现代妇科疑难杂症”出现转机。
  在破译PCOS奥秘的过程中,吴效科团队挖掘中医文献中关于“痰浊”病因与月经病、不孕症关系的论述,创新性地提出PCOS生殖藏象病机为“痰壅胞宫”。在此基础上,率先找到了PCOS所致无排卵不孕的“元凶”——卵巢内胰岛素抵抗,并进一步提出治疗PCOS的关键靶点就在于纠正“卵巢胰岛素抵抗”。
  有了这一重大发现作为理论支撑,吴效科等人开始了大鼠模型研究,发现针药“补肾化痰祛瘀法”及中药制剂可改善胰岛素抵抗。上述疗法已应用到1.6万余名患者中,显著提高妊娠成功率11.3%,达到年妊娠率平均27%,较西医标准疗法高出6%,为PCOS患者带来了希望。
  脑动脉瘤诊断完全无创化
  脑内的动脉瘤,常被称作“大脑内埋藏的定时炸弹”。据上海交通大学附属第六人民医院南院院长程英升教授介绍,之前诊断颅内动脉瘤最有效的方法是脑血管造影术(DSA)。尽管这项技术较安全有效,但仍要面临两个问题:一是有创,病人不会无缘无故来做造影;另外,万一遇到对造影剂过敏的患者就需要换方法了。
  程英升和李明华两位教授都是身兼放射科主任和神经介入科的跨界好手,既擅长读片诊断,也能通过介入治疗脑血管病变。课题组创建了优化的高分辨磁共振血管成像技术(MRA),可取代甚至优于常规血管造影,而且由于MRA不需造影剂,又有高敏感性、高准确率特点,实现了对脑动脉瘤的诊断由有创变为真正意义上的无创。这为后续决定是否通过介入手术等取掉“炸弹”创造了良好先机,尤其是课题组发明的Willis颅内覆膜支架系统,通过微创手段重建母体动脉,彻底隔绝动脉瘤高危因素。
  脑梗死救治有了“中国模板”
  在我国,每3.5分钟就有一个先天性心脏病患儿出生。在先心病中,最常见的是种名为室间隔缺损的疾病。   所谓室间隔缺损,是指心脏左右心室之间的一堵“墙”上出现了个“洞”。想关闭这个“洞”,过去需要做个大手术,而运用孔祥清教授领衔发明的新型室间隔缺损介入治疗新器械,可让90%的先天性室间隔缺损患者不再需要“动大刀”。
  对于室间隔缺损,传统的治疗方法是外科开胸缝合缺损,但是此类手术创伤大、效率低,很多病人因为等待而错失最佳治疗时机;更为重要的是,外科手术有可能造成心脏切口疤痕,导致难治性心律失常,而体表疤痕会带来身心创伤等。因此迫切需要开发出一种让患者痛苦少、疗效好的新方法。
  为此,孔祥清团队成功研发出新型“室间隔缺损介入治疗封堵器”,采用了结构简单但设计精巧的“工”字型设计,并采用纳米覆膜技术,有效解决了这一临床难题。
  该项新技术自2007年临床实施以来,手术成功率与传统外科手术相当,1小时内即可完成手术;患者平均住院时间缩短为5天(传统外科手术一般住院时间为12天);严重并发症房室传导阻滞的发生率大大降低,仅为0.05%;不需开胸,实现了心脏无疤痕、体表无疤痕、患者痛苦小等优势。
  造血干细胞移植实现人人有供者
  异基因造血干细胞移植,是目前治疗白血病、血友病等恶性血液病的唯一有效方法,但供者来源是限制其广泛应用的主要因素之一。北京大学血液病研究所黄晓军团队在世界首创的单倍型技术,解决了在骨髓移植中最大的瓶颈。
  “在骨髓移植技术的早期,供者的主要来源是同胞兄弟姐妹,需要供受者HLA抗原完全匹配。因此,大约只有20%~25%的患者能有供者,”黄晓军项目组成员张晓辉主任医师称。而黄晓军团队的这项新技术,却能让患者的父母、兄弟姐妹、包括旁系亲属,只要有血缘关系单倍体相合的,都可以做移植。并且能够达到和同胞兄弟姐妹之间一样的疗效,由此告别了供者缺乏,迎来了人人都有供者的时代。
  另外,移植后复发一直是世界性难题,而黄晓军团队建立了复发分层诊断,其中通过检测白血病细胞的残留,预测出复发几率,防止复发。“如果不做测试,一个人复发率可能为70%,做了干预测试,复发率是28%。”张晓辉称。通过预防性的供者淋巴细胞回输,可成功地降低移植后复发率,生存率提高了40%。目前这一技术包括临床上的配型、预处理的方案、后期合并症的处理,在世界上被称为“北京模式”。
  古老中药有了新内涵
  参麦注射液、清咽滴丸、通脉养心丸,这些都是我们耳熟能详的中成药。作为中医药大国,目前中国获批的中成药虽近万种,但常用的中成药不过几百种。为改变现状,天津中医药大学一附院心血管科主任医师张伯礼教授启动了“中成药二次开发核心技术体系创研及其产业化”项目,推动中成药的“升级换代”。
  所谓中成药二次开发,就是通过构建中成药临床定位、药效物质整体系统辨析、系统网络药理学、工艺品质调优和数字化全程质控等五大核心技术体系,赋予古老的中药以现代科技内涵。比如,大家熟悉的六味地黄丸有700多年的历史。二次开发要回答它药效物质是什么,留哪些东西,扔哪些东西,控制哪些东西。
  张伯礼研究团队从2006年开始,历时8年,共完成了32个中成药品种的二次开发,并在全国19个省市推广了这项技术,使销售额过亿元的品种由3个增加到12个,累计销售额超过200亿元。
  张伯礼教授希望,将我国常用中成药都改造一遍,让老百姓生病后能明白吃药、放心康复,让古老中药焕发新机。
  动物模型进入中医临床研究
  通过动物实验评价药效,已是西医临床研究中司空见惯的方式,但是在中药药效评价系统中却并不太容易实现,其主要原因在于中医临床上的望、闻、问、切难以在动物身上实现。
  为此,中国中医科学院西苑医院副院长刘建勋所带领的团队,制备了与中医临床接近的动物模型11种,将临床诊疗的整个过程与方法用于动物实验,其研究成果获得2014年度国家科技进步奖二等奖。
  其实,这已不是刘建勋团队第一次大显身手。早在2013年,其负责完成的“中药复方指征药效物质基础的研究”就获得了中华中医药学会科学技术奖一等奖。在该研究中,快捷有效分析出中药复方中发挥作用的化学成分不再是难题,推动了中药复方的现代化和国际化。
  此次刘建勋团队将中医临床证候的诊断标准、疗效评价技术与方法应用于中药,提取了冠心病、脑梗死、血管性痴呆、老年性痴呆、糖尿病等5种疾病25个证型的临床特征,建立了反映中医四诊,以病理生理指标群为表征的动物模型征候评价方法。目前,这一评价体系已在50家科研院所得到推广,评价中药新药120种。(来源:《健康时报》 责任编辑/余风)
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