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何谓基因治疗?简言之,用基因治病就叫基因治疗.但必须指出,所谓用基因治病,实际上指的是把功能基因导入病人体内使之表达,并因表达产物--蛋白质发挥了功能以使疾病得以治疗.这就是说,用基因治病,实际上是用导入体内的基因的产物蛋白质来治病.指出这一点之所以是必要的,是因为基因治疗与核苷类药物是两码事,不可混为一谈.后者指的是用核苷类化合物治疗疾病.