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基因疗法是以因异常基因所致机制障碍的细胞为对象，将相应的基因导入细胞中使表达，从而纠正或补足细胞所下降或缺损的机有作为目的的治疗方法，此外也包括基因标记。本文简要地叙述了基因疗法的基本技术、治疗方法和适应症。目前主要的方法是采用逆转录病毒为载体的体外方法，但随着体内方法的开发，将来很有可能基因成为药物，所以是医药工业应予关注的新领域。