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目的观察并评估小剂量糖皮质激素(glucocorticoids,GC)在治疗儿童Duchenne型肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)疗效及副作用,累积治疗管理经验。方法1、收集经基因检测确诊为杜氏型肌营养不良患儿的临床资料。2、所有患者均使用糖皮质激素治疗,具体方法为:可行走患者强的松0.75mg/kg/d,不能行走的患者0.3-0.6mg/kg/d,均为顿服,同时服用维生素D、枸橼酸钙、10%氯化钾溶液;观察时间为6个月,设立治疗开始及治疗后1个月、3个月、6个月共4个观察点。3、监测肌力、跑10m时间、爬4级台阶时间、Gowers’时间、血清肌酸激酶(creatine Kinase CK)值的变化情况,并观察生长发育状况等。4、采用SPSS20.0软件对资料进行数据分析,计数资料用例数、百分比表示,计量资料用均数±标准差表示,均数之间比较采用T检验,P<0.05为差异有统计学意义。结果1、共50例杜氏型肌营养不良参与治疗,28例未完全符合入组标准,其中4例治疗时间满6个月,但没有按要求时间复诊;24例治疗时间不足6个月,考虑主要与担心副作用、经济因素等有关。符合入组标准并完成6个月观察患者22例,开始治疗年龄4-12岁,平均7.52±2.52岁,10岁以内患者多见,占总人数的72.7%;根据年龄特点分为3组:第1组4-6岁,9例;第2组7-9岁,7例;第3组10-12岁,6例。2、在治疗开始及治疗后1个月、3个月、6个月共4个观察点中:2.1第1组4个观察点平均肌力评分依次为25、25、25、26,第2组为23、23、24、23,第3组为24、24、25、24。3组患者治疗后3个观察点与治疗开始肌力评分比较,均无显著差异(P>0.05),治疗后肌力维持原状。2.2第1组跑10米时间均值依次为7.6秒、7.1秒、6.2秒、6.3秒,第2组为8.6秒、7.3秒、7.4秒、6.9秒,第3组为8.3秒、7.0秒、6.6秒、7.3秒。3组患者治疗后3个观察点与治疗开始跑10米时间比较,均无显著差异(P>0.05),治疗后跑10米时间维持原状。2.3第1组登4级台阶时间均值依次为5.0秒、3.7秒、3.2秒、2.6秒,第2组为4.0秒、4.6秒、3.9秒、4.4秒,第3组为4.2秒、4.5秒、3.8秒、4.3秒。第1组治疗后1个月与治疗开始比较,无明显改变(P>0.05),治疗后3个月、6个月与治疗开始比较,时间明显缩短(P<0.05);第2、3组治疗后3个观察点与治疗开始比较,无明显改变(P>0.05)。治疗6个月后第1组登4级台阶时间明显提前,第2、3组维持原状。2.4第1组Gowers’时间均值依次为6.7秒、5.2秒、5.4秒、4.4秒,第2组为11.0秒、6.4秒、6.5秒、9.2秒,第3组为8.8秒、8.8秒、7.0秒、7.5秒。第1组治疗后1个月与治疗前比较,无明显改变(P>0.05),治疗后3个月、6个月与治疗开始比较,差异显著(P<0.05);第2、3组治疗后3个观察点与治疗开始比较,时间无明显下降(P>0.05)。治疗6个月后第1组Gowers’时间明显缩短,第2、3组维持原状。2.5 4个观察点22例患者CK均值依次为13612±9680U/L、9600±4093U/L、9077±5692 U/L、6848±2695 U/L,治疗后3个观察点与治疗前比较,CK值显著下降(P<0.05)。第1组治疗后3个月显著下降(P<0.05),第2、3组治疗前后无明显差别(P>0.05)。3、治疗6个月后与治疗开始体重、身高比较,有统计学意义(P<0.05),与儿童半年正常体重增长比较,第1、2、3组中超正常体重增长依次为44%、57%和67%;6例骨盆骨质疏松(27.2%),第1、2、3组依次为1、2、3例。经调整剂量剂量后,上述不良反应减轻或维持原状。5例轻度库欣貌(22.7%),5例毛多(22.7%),第3组血压偏高1例(4.5%),第1组精神行为异常1例(4.5%),不伴随严重症状,无进行性加重,不影响日常生活,予观察处理。结论1、口服强的松治疗的DMD患儿CK值短期内显著下降,估计与糖皮质激素通过稳定肌细胞膜,减少细胞破坏,减少细胞内肌酸激酶释放入血液,降低血清肌酸激酶的作用相关。2、DMD患者口服强的松(0.75mg/kg.d)治疗有效,年龄小的较年龄大的疗效明显、副作用少。3、口服小剂量强的松在短期内会出现体重明显增加,但不影响身高增长,长期治疗有待进一步研究。4、强的松治疗过程中出现体重明显增加、骨质疏松,可以适当调整剂量,若其他相关副作用对日常生活无影响,先予观察处理。5、治疗前与病人沟通治疗目标,副作用监测及处理方式,大致费用等,有利于提高患者依从性。