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目的探讨青蒿琥酯联合常规方案治疗晚期视网膜母细胞瘤的临床疗效与安全性。方法总结武警总医院儿科自2012年10月01日至2014年01月31日采用青蒿琥酯联合常规方案(青蒿琥酯联合治疗组)治疗晚期视网膜母细胞瘤11例患儿的临床资料,并与同期采用常规方案(对照组)治疗的11例晚期视网膜母细胞瘤患儿进行比较,分析总结青蒿琥酯治疗晚期视网膜母细胞瘤患者后的临床疗效及其安全性。结果①青蒿琥酯联合治疗组中2例眼内D期患儿中有1例成功保留眼球(1/2,50%),2例眼内E期患者中有1例避免了眼球摘除术(1/2,50%),5例眼外期患儿中有2例获得手术机会(2/5,40%),2例远处转移期患儿均没有获得手术机会;对照组中3例眼内D期患儿中有1例避免了眼球摘除术(1/3,33.3%),4例眼内E期患儿中有1例成功保留眼球(1/4,25%),3例眼外期患儿中有1例获得手术机会(1/3,33.3%),1例远处转移期患儿未获得手术机会;②截至2015年02月01日,青蒿琥酯联合治疗组的中位无进展生存期(PFS)和中位总生存期(OS)分别为18.2月和21.8月,对照组的中位PFS和中位OS分别为18.4月和21月,两组间比较差异无统计学意义(P均>0.05);③青蒿琥酯联合治疗组的1年生存率为72.7%(8/11),对照组的1年生存率为81.8%(9/11),两组间差异无统计学意义(P>0.05);④青蒿琥酯联合治疗组共行55个周期的青蒿琥酯治疗,所有患儿在给予青蒿琥酯期间均未发生过敏反应,生命体征平稳。两组间不良反应的发生率无统计学差异(P均>0.05)。最常见的不良反应为血液系统、消化系统毒性,其他毒副反应包括肝肾功异常、心肌受损。结论初步研究结果证明青蒿琥酯用于临床治疗晚期视网膜母细胞瘤有一定疗效,安全性良好。