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目的：系统评价激素联合吗替麦考酚酯与环磷酰胺对成人难治性肾病综合征的有效性及不良反应。方法：电子检索Embase.Pubmed.cochrane library.中国知网、万方和维普中文科技期刊数据库,搜索从建库至2014年3月的文献,纳入涉及激素联合吗替麦考酚酯与环磷酰胺对比治疗成人难治性肾病综合征的随机对照研究(RCT),根据纳入标准和排除标准筛选文献,经质量评价及提取数据后,使用RevMan5.2软件对经治疗后的成人难治性肾病综合征的完全缓解率、有效率、血清白蛋白、相关不良反应等指标进行数据统计分析。结果：共纳入RCT9篇,总共有467位患者。Meta分析结果显示吗替麦考酚酯治疗成人难治性肾病综合征患者在完全缓解率(RR=1.45,95%CI(1.17,1.81),P=0.0007)、有效率(RR=1.23,95%CI(1.11,1.36),P<0.0001)、提升血清血白蛋白水平(WMD=2.73,95%CI(1.42,4.04),P<0.0001)及降低24h尿蛋白含量(SMD=-0.63,95%CI(-1.16,-0.10),P=0.02)方面与环磷酰胺比较差异有统计学意义；而在对改善血清胆固醇水平(SMD=0.31,95%CI(-0.23,0.84),P=0.26)方面比较差异无统计学意义。使用环磷酰胺的患者脱发[RR=0.08,95%CI(0.02,0.29),P<0.00001]、肝功能损害[RR=0.13,95%CI(0.06,0.28),P<0.00001].白细胞下降[RR=0.10,95%CI(0.04,0.23),P<0.00001]和胃肠道反应[RR=0.21,95%CI(0.11,0.39),P<0.00001]的发生率高于吗替麦考酚酯组,但两组患者上呼吸道感染[RR=0.68,95%CI(0.41,1.14),P=0.14]及肺部感染[RR=0.58,95%CI(0.31,1.08),P=0.09]的发生率比较差异无统计学意义。结论：在成人难治性肾病综合征的治疗中,吗替麦考酚酯疗效优于环磷酰胺,而安全性较环磷酰胺高。