论文部分内容阅读
目的:探讨45岁及以下初诊多发性骨髓瘤(MM)患者的临床特征、疗效及预后。方法:回顾性分析2008年5月至2018年8月期间吉林大学白求恩第一医院血液科收治的61例45岁及以下(年龄≤45岁)MM患者的临床资料,包括临床表现、实验室检查结果、疗效及预后影响因素。对该组年轻MM患者进行随访,随访时间截止至2018年12月01日。生存分析采用Kaplan-Meier法;组间比较采用Log-Rank检验;多因素分析采用COX比例风险模型。结果:1、年龄≤45岁MM患者占同期MM患者的9.6%,男性(54.1%)多于女性,中位发病年龄为43岁(27~45岁)。2、初诊时多以骨痛为首发症状(77.0%);Ig G型MM最常见(39.3%),轻链型、Ig D型分别占31.1%和14.8%;DS(Durie-Salmon)Ⅲ期患者占90.2%,ISS(International Staging System)Ⅲ期患者占50.8%;髓外病变发生率高(36.1%);溶骨性病变重(≥3处患者占75.4%),初诊时肾功能损害(e GFR≤60ml/min)患者占29.5%;血红蛋白≤10g/d L、血小板减少患者分别占70.5%和42.6%,乳酸脱氢酶(LDH)升高发生率为27.9%;73.8%的患者骨髓浆细胞比例>30%,RB1基因缺失、1q21基因扩增、IGH基因重排发生率高。3、一线应用含硼替佐米方案诱导治疗、序贯或不序贯自体造血干细胞移植(ASCT)患者共43例,18例患者应用传统方案治疗。患者总反应率(ORR)高达93.4%,深度缓解率(≥VGPR率)为68.9%;含硼替佐米方案的缓解率较传统方案高;ASCT患者CR率为85.7%,疗效最为显著。4、中位随访27.5(2~100.5)个月,终止随访时共42例患者存活,中位无进展生存期(PFS)为22个月,中位总生存期(OS)60个月;3年、5年总生存率分别为68.6%和46.4%;ASCT患者中位OS未达到,5年总生存率为83.9%.5、单因素分析显示,血小板减少是影响年龄≤45岁MM患者PFS和OS的不良因素,Ig D分型、髓外病变与患者PFS较短有关,ASCT是PFS的有利因素,C反应蛋白升高、LDH升高、血清校正钙升高均是OS的不良因素;多因素分析显示,ASCT可延缓患者疾病进展,血小板减少是影响患者OS的独立危险因素。结论:1、45岁及以下MM患者较少见,初诊时溶骨性病变重、肿瘤负荷高、疾病分期晚,轻链型、Ig D型MM比例高,髓外病变发生率高,RB1基因缺失、1q21扩增、IGH重排较多见。2、硼替佐米方案缓解率高,自体干细胞移植可显著改善患者无进展生存,是临床治疗的重点选择。3、预后多因素分析显示,血小板减少是OS独立危险因素;ASCT可延缓疾病进展。