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目的:总结分析去甲基化药物地西他滨、阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效及影响因素。方法:1.回顾性分析湖南省人民医院血液科2015年1月1日至2020年3月1日应用去甲基化药物治疗39例MDS患者治疗前病例资料,包括:性别、年龄、体能评分(ECOG)、MDS分型、骨髓原始细胞比例、骨髓染色体核型、IPSS-R危险度分类、外周血中性粒细胞计数、血红蛋白、血小板计数等资料。比较地西他滨和阿扎胞苷两组治疗前各项指标的差异。将39例患者分为22例地西他滨组和17例阿扎胞苷组进行临床疗效分析。2.比较地西他滨与阿扎胞苷两组临床疗效,观察指标包括:血液学改善(中性粒细胞计数、血红蛋白、血小板计数),骨髓反应(部分缓解、完全缓解),总反应(血液学反应和骨髓反应),无事件生存(EFS),总生存(OS)。并将22例地西他滨及17例阿扎胞苷患者根据有无获得治疗反应情况分为地西他滨反应组和地西他滨不反应组、阿扎胞苷反应组和阿扎胞苷不反应组。了解地西他滨、阿扎胞苷治疗在MDS中获得的反应率、预后生存时间是否有差异。3.分别比较地西他滨、阿扎胞苷反应组和不反应组在MDS患者的生理指标:年龄、性别、ECOG;临床指标:血象(包括中性粒细胞计数、血红蛋白、血小板计数)、骨髓反应、骨髓原始细胞比例、染色体核型等指标;预后指标:EFS、OS。了解不同因素对去甲基化药物治疗MDS患者获得治疗反应的影响。4.比较分析TP53基因突变对MDS患者去甲基化药物治疗(地西他滨或阿扎胞苷)的临床疗效影响。结果:1.39例去甲基化药物治疗患者中,22例地西他滨治疗组,17例阿扎胞苷治疗组。对患者的性别,年龄,MDS分型,IPSS-R危险度分类,ECOG评分以及治疗前中性粒细胞计数,血红蛋白,血小板计数,骨髓原始细胞计数进行分析,两组除年龄有统计学差异,余指标均无差异。2.在地西他滨、阿扎胞苷中,临床疗效分析结果显示两组血液学反应、骨髓完全缓解均无统计学差异(p>0.05)。两组EFS、OS均无统计学意义(p>0.05)。3.在地西他滨与阿扎胞苷各自的反应组与不反应组间预后因素分析显示:在地西他滨反应组与不反应组中,EFS、OS均有统计学意义,骨髓原始细胞数(%)对预后生存有影响(p<0.05);在阿扎胞苷反应组与不反应组中,EFS有统计学意义。4.去甲基化药物治疗MDS,患者是否伴有TP53基因突变,对临床疗效无影响(p>0.05)。结论:1.骨髓增生异常综合征患者应用去甲基化药物治疗,地西他滨组与阿扎胞苷组临床疗效无统计学意义。2.骨髓增生异常综合征患者对地西他滨治疗组中有反应与无反应两组EFS、OS均存在统计学意义,骨髓原始细胞数(%)对预后生存有影响。阿扎胞苷治疗组中有反应与无反应两组EFS存在统计学意义。3.TP53基因突变对骨髓增生异常综合征去甲基化药物治疗的疗效无影响。