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目的:1.应用重组人生长激素(recombinant human growth hormone，rhGH)替代治疗后，观察生长激素缺乏症(growth hormone deficiency, GHD)患儿身高及生长速率的变化，来判断rhGH对于GHD的疗效。 2.GHD患儿在应用rhGH治疗前后血清胰岛素样生长因子-1(insulin-likegrowth factor1，IGF-1)、空腹胰岛素(fasting insulin, FINS)和空腹血糖的改变以及IGF-1和空腹胰岛素之间存在的关系。 3.GHD患儿在应用rhGH替代治疗过程中甲状腺激素(thyroid hormone，TH)(T3、FT3、T4、FT4、TSH)的变化及与IGF-1的关系。 方法:选择从2011年12月到2013年12月就诊于浙江省人民医院儿科内分泌门诊，接受rhGH治疗满一年及以上并定期复查的GHD患儿80例。GHD患儿来就诊时，采集患儿的详细病史包括年龄、性别、出生史、既往史、家族史等，进行仔细的体格检查，测量患儿的身高（height，Ht）、体重(weight，Wt)，骨龄(bone age，BA)，垂体磁共振检查，并进行生长激素激发试验。确诊为GHD后，在征得家长同意的前提下，开始应用rhGH替代治疗，方法为:GHD患儿0.1IU/kg·d，每晚睡前30分钟皮下注射。并嘱每月定期复查、随诊来判断rhGH疗效并根据病情调整剂量。收集分别于rhGH治疗后3、6、9个月时GHD患儿的身高、体重等情况，以此计算不同时期的生长速率(growth velocity，GV)。GHD患儿在治疗3、6、9个月时，抽取清晨空腹静脉血，用化学发光法检测血清IGF-1及空腹胰岛素的浓度，用生化分析仪检测空腹血糖水平，同时对甲状腺功能进行监测。最后，采用SPSS13.0统计软件，对数据统计分析。观察GHD患儿在rhGH替代治疗前后的身高线性生长情况及其生长速率变化。比较GHD患儿rhGH治疗前后IGF-1，空腹胰岛素，空腹血糖，T3、FT3、T4、FT4、TSH的变化。并用Pearson相关分析法，分析治疗同时期IGF-1和空腹胰岛素的关系，IGF-1与T3、FT3、T4、FT4、TSH间存在的关系。以P＜0.05为差异有统计学意义。 结果:1.GHD患儿经rhGH治疗后，身高及生长速率均较治疗前显著升高，差异均有统计学意义(P＜0.001)。其中以0-3个月时GV最快。 2.GHD患儿在rhGH治疗过程中，IGF-1及空腹胰岛素水平呈递增趋势，与治疗持续时间呈正相关。空腹血糖无明显改变。治疗前IGF-1分别与治疗3、6、9个月IGF-1比较差异有统计学意义(P＜005)，治疗3个月IGF-1与治疗9个月IGF-1比较差异有统计学意义(P＜005)。治疗前空腹胰岛素分别与治疗6、9个月比较差异有统计学意义(P＜0.01)。 3.治疗前及治疗后同时期GHD患儿的IGF-1与空腹胰岛素呈显著直线正相关(R=0.46,0.65,0.60,0.35, P＜0.01)。 4.GHD患儿在治疗前甲状腺功能无异常，经rhGH治疗后，FT3较治疗前明显增高，其差异有统计学意义(P=0.002)。FT4及TSH均较治疗前有所下降，但差异无统计学意义(P=0.63，P=0.34)，T3及T4治疗前后无明显改变，差异无统计学意义(P=0.13，P=0.92)。 5.治疗前FT4与治疗前IGF-1呈直线正相关(R=0.28，P=0.03)。 结论:1.rhGH可以有效改善GHD患儿的身高，并且早期疗效较好。 2.GHD患儿在应用rhGH过程中， IGF-1，空腹胰岛素，FT3均有不同程度升高，且它们相互间存在一定的联系。因此，在rhGH治疗时，有必要密切监测这些指标来判断疗效和安全性。