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背景儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)缓解后复发率仍较高,可达20%。特别是对于难治性ALL,复发后再诱导治疗获得缓解十分困难。异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是难治ALL患儿获得长期无病生存的主要治疗方法,但移植前能否再次诱导缓解严重影响移植后疗效。因此,探讨有效的诱导治疗方案,使难治ALL获得缓解,为进行allo-HSCT创造条件十分必要。目的观察以去甲氧柔红霉素(IDA)及大剂量阿糖胞苷(HD-Ara-C)组成的IHDA方案再诱导治疗儿童难治性ALL的疗效及不良反应。方法选取2013年4月至2015年8月住院治疗的12例符合难治性ALL诊断标准,同时排除严重心脏肝肾功能损害,并征得监护人同意及签署化疗知情同意书的患儿为研究对象。应用IHDA方案再诱导治疗,获得完全缓解(CR)后进入后续序贯治疗或及时进行allo-HSCT;如1个疗程未获CR,待白细胞计数(WBC)>2.0×109/L,再进行1个疗程化疗。方案组成:IDA,10mg/(m2.d),第1-3天;Ara-C,1.0g/m2,q12h,第1-3天;评价其疗效及血液学、非血液学不良反应。结果1.12例难治性ALL患儿应用IHDA 1个疗程后CR/部分缓解(PR)/未缓解(NR)分别为4/3/5例;2个疗程后CR/PR/NR分别为5/3/4例。2个疗程后CR 41.7%(5/12例),PR25%(3/12例),NR 33.3%(4/12例),总有效率(CR+PR)达66.7%(8/12例)。2.所有患儿均发生Ⅳ级骨髓抑制,经应用G-CSF及输注血小板并抗感染治疗,未出现严重感染及出血;部分患儿出现消化道、肝脏及心肌损害等不良反应,经对症支持治疗后均可逆转,本组12例患儿均未发生化疗相关死亡。3.随访至2015年10月,CR 5例中再次复发2例,1例为B-ALL,应用嵌合抗原受体T淋巴细胞免疫疗法(CAR-T)治疗后再次CR,目前接受allo-HSCT治疗中;1例为T-ALL,改用FLAG(泼尼松+氟达拉滨+Ara-C+G-CSF)挽救性化疗无效死亡;其他3例持续CR,缓解时间分别为26、10、4个月。余7例患儿中,进行强行造血干细胞移植3例,放弃治疗2例,失访2例。结论IHDA方案对部分难治性ALL患儿再诱导治疗有效,不良反应可以耐受,为应用allo-HSCT创造了机会。