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研究背景和目的:肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis,ALS)是一种进行性和致命性的神经退行性疾病,其特征是在脊髓腹角、大脑皮层和脑干核中特定区域的运动神经元选择性丢失。家族性ALS的患者中,大部分携带突变基因,其中约20-25%与Cu/Zn超氧化物歧化酶1(SOD1)的突变有关。通过基因或药物调节自噬,促进清除运动神经元中异常聚集的SOD1,是治疗ALS的有效途径。BL-918是ULK1的小分子激活剂,前期细胞和动物实验的数据证明了BL-918可以通过激活自