论文部分内容阅读
医学模式的转换，疾病谱的变化，医源性、药源性疾病以及老龄性疾病的增多，预防保健意识的增强，国际社会对天然药物需求日益扩大，经济的全球化和文化的多元化，为中医药发展提供了广阔而美好的发展空间。具有几千年历史的传统中医药与现代科学技术相互渗透、互补融汇，逐步实现中医药现代化和国际化已是大势所趋。
辨证论治是中医临床的核心思想之一，当前大多数中医药科研项目都涉及证和辨证，但因为证尚无统一规范的分类方法，研究设计所采用的分类方法和辨证指标比较随意，导致研究结果的可重复性较差，难以被广泛接受和认可，因此规范证的分类方法和相应的辨证指标是保证这些项目研究质量的重要步骤和关键问题。
现代医学根据自身学科特点，建立了以病为中心，在同质人群中抽样开展临床评价的方法学，得到了学术界和社会的普遍认可。但随着临床研究的深入开展，现代评价体系对个体诊疗、复杂干预以及对患病个体的评价方法和测量指标的缺陷越来越受到人们的重视。这些缺陷直接影响“以人为中心”的中医辨证论治的持续发展，制约了中医药优势特色的充分发挥。如何在临床流行病学、循证医学等方法基础上，根据中医辨证论治以状态调整为导向、个体化、复杂干预的特点，完善现代评价体系，用科学的数据对辨证论治治疗效果做出更加完善的评价，已经成为新时期中医药发展的关键问题。
为此我们申请承担了“十五”国家科技攻关计划“中医辨证规范与疗效评价的研究”课题的研究任务，研究目标为：①建立中医临床研究共性技术规范；②为5个疾病课题的中医辨证规范与疗效评价研究提供数据管理的技术支持。
在中医辨证规范和中医疗效评价方法这两方面的研究中，辨证规范是基础，也是难点。辨证论治是中医临床的核心思想和方法，对中医临床疗效的评价必须考虑辨证论治的特点。
通过梳理和系统研究，我们按照概念－分类原则－辨证指标－应用范围的线索将中医证分为：单纯的中医证、基于病的中医证(病证)、基于方药疗效的中医证(方证，适应证)，按照这条线索，有助于帮助研究者理清思路，根据不同的研究方法和研究目的设计辨证。根据研究基础和研究任务，现阶段我们将方证(适应证)的辨证规范化作为研究的主要方向。
按照“从实践中来，到实践中去”的基本思想，我们从各级科研课题和新药临床研究中总结归纳经验，形成理论雏形，进入研究实践中验证，再修正，再验证，重点解决了3项关键技术(中医药临床疗效评价应充分考虑中药的3个显著特点，中药适应证设计与效应评价方法，引入了盲态评价技术、探索性临床试验设计技术、个案研究方案设计技术、SAS编程统计分析技术等临床评价技术成果)，制定了中医药干预目标病证的证候设计技术规程、目标病证干预效应评价技术规程、中医药临床研究干预对照选择技术规程、多中心临床研究随机化方案设计技术规程等14项技术规范。
我们研制建设了电子CRF和数据管理系统和中心随机化分配系统等软硬件系统，向5个疾病课题研究提供数据采集、数据管理、中心随机化分配等技术支持。引进并完善了数据与安全监察技术。
中医临床研究共性技术规范的研究成果在本项目各课题组研讨交流会议上报告，并多次在全国性的学术会议上报告。我们所承担的中药干预性治疗临床研究方案关于受试人群的选择，设计了“研究药物适应证候辨证标准”，不再笼统地称为“证候诊断标准”；设计了“目标疾病综合疗效评定标准”(可以简称为“综合疗效评定标准”)，不再笼统的称为“证候疗效标准”；设计“研究药物目标效应指标量化分级标准”，不再笼统的称为“证候分级量化标准”，获得了研究参加机构专家的认可。本项目的5个疾疾病题临床研究受试人群的证候辨证标准的设计，也体现了干预措施所针对的疾病和证候属性，选择针对目标疾病的效应指标作为主要疗效指标。
电子CRF和数据管理系统，已经有48项临床研究122家单位通过该系统报告了21027例研究数据，其中本项目有5个疾病课题8项临床研究共计5876例通过电子CRF报告研究数据(其中证候学研究4062例，疗效评价研究1814例)，并提供了双份录入一致性的核对(数据双份录入不一致的提醒核对数据647779次)，电子数据逻辑审查(发出疑问数据的电子邮件53521封)，数据汇总分析表/图(每周1次更新累计796次)，SDV等的数据管理的技术支持。该系统是国内同类系统中实际应用项目最多的数据管理平台。该系统已经转让中国中医科学院。
中心随机化分配系统，已经有8项临床研究68家单位采用该系统申请了2346例随机分配编码，其中本项目有4个疾病课题5项临床研究共计1362例采用了中心随机化分配系统。