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背景在治疗血液系统恶性和非恶性疾病方面,异基因造血干细胞移植表现优异且被广泛使用。慢性移植物抗宿主病是移植后常见的晚期并发症之一,同时也是患者远期非复发死亡的重要原因。在不影响移植物抗肿瘤效应的前提下,如何能够较好地控制症状,进而降低患者非复发死亡风险成为大家关注的焦点。尽管激素相关副作用不容忽视,糖皮质激素±钙调磷酸酶抑制剂依然是治疗中/重度慢性移植物抗宿主病的一线方案,且有效率仅为50%——但此数据仅来源于国外相关研究报道,而针对中国患者的疗效分析鲜有报道,因此需要有更多的我们中国的病例数据。此外,当患者诊断为激素耐药性或激素依赖性慢性移植物抗宿主病时,需要更换二线抗排异药物治疗。目前可供选择的药物有很多,伊马替尼和西罗莫司都是常用的二线药物且相关临床研究较多,但其疗效报道不一且缺乏头对头的比较研究,究竟何种药物更具优势性存在争议,有必要开展临床研究去回答这些临床问题。目的1.观察激素一线治疗中国慢性移植物抗宿主病患者的疗效和预后。2.对比伊马替尼和西罗莫司作为二线药物治疗慢性移植物抗宿主病的疗效和预后。材料与方法1.本研究回顾性分析了从2017年3月至2020年10月期间于我中心诊断为中/重度慢性移植物抗宿主病（Chronic graft-versus-host disease,c GVHD）患者90例,均以激素(泼尼松起始剂量1mg.kg-1.d-1)作为一线抗排异方案,在临床特征、治疗反应、总生存期和药物安全性等方面进行统计和分析并得出相应结论。2.本研究回顾性分析了2017年9月至2020年12月于我中心确诊为激素难治性慢性移植物抗宿主病（Steroid-refractory chronic graft-versus-host disease,SR-c GVHD）患者33例,按照二线药物种类将患者分为伊马替尼组（伊马替尼剂量范围100～400mg/d）和西罗莫司组（西罗莫司剂量范围2～4mg/d）,采取回顾性队列研究的方式,在缓解率、短期生存和药物相关毒副作用等方面对两组患者进行比较和分析。结果1.90例c GVHD患者激素一线治疗6个月后整体反应率（Overall response rate,ORR）为53.3%（48/90）,完全缓解率和部分缓解率分别为6.7%（6/90）和46.7%（42/90）。按照受累器官6个月ORR由高到低排序,下消化道、上消化道、肝脏、食管、皮肤、关节和筋膜、眼、口腔和肺6个月ORR分别为56.3%（9/16）、55.0%（11/20）、51.0%（25/49）、50.0%（4/8）、46.2%（30/65）、44.4%（8/18）、43.9%（18/41）、40.8%（20/49）和25.0%（4/16）。90例患者3年总生存（Overall survival,OS）为79.6%（95%CI66.4%～88.1%）,3年非复发死亡率（Non-relapse mortality,NRM）为12.2%（95%CI0.7%～40.6%）,在OS和NRM方面一线治疗有效组均优于无效组（P=0.003,P=0.009）。90例患者2年累积复发率为12.6%（95%CI 2.1%～33.2%）,有效组与无效组差异无统计学意义（P=0.349）。激素治疗期间,1例血糖控制不佳换药,4例感染死亡,3例复发治疗无效死亡。2.伊马替尼和西罗莫司二线治疗c GVHD患者6个月整体缓解率分别为62.5%和41.2%（P=0.303）,1年整体缓解率分别为73.3%和43.8%（P=0.149）,6个月完全缓解率分别为12.5%和23.5%（P=0.656）,1年完全缓解率分别为20.0%和31.3%（P=0.685）,差异无统计学意义。伊马替尼2年总生存和2年无病生存均优于西罗莫司（P=0.041,P=0.043）。伊马替尼和西罗莫司药物相关毒性方面差异无统计学意义。结论1.激素一线治疗慢性移植物抗宿主病患者6个月后半数可缓解,6个月激素治疗有效患者OS和NRM更优。2.伊马替尼和西罗莫司治疗激素难治性慢性移植物抗宿主病缓解率疗效相当,伊马替尼在短期生存和无病生存方面优于西罗莫司。