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目的系统评价甲巯咪唑与丙基硫氧嘧啶对比治疗甲状腺功能亢进症患者的疗效及安全性。方法计算机检索中国生物医学文献数据库、重庆维普数据库、万方数据库、清华同方数据库、EMBASE、PubMed、Cochrane Library databases等数据库,时间截至2014年3月1日。对纳入甲巯咪唑与丙基硫氧嘧啶对比治疗甲状腺功能亢进症患者的随机对照试验、病例对照研究、队列研究进行质量评价。观察指标包括①疗效观察指标:甲功恢复正常的时间和人数;②安全性观察指标为发生不良反应人数,不良反应包括肝功能损害、粒细胞减少、粒细胞缺乏、甲状腺功能减退、皮肤不良反应、ANCA阳性病例及ANCA相关的小血管炎。最后累计统计总不良反应发生的人次。效应量采用相对危险度(Relative risk,RR)表示,以95%可信区间(Confidenceinterval,CI)描述最终结果。由两位研究者按事先制定的纳入及排除标准进行文献的检索、筛查、数据提取和质量分析、数据合并、异质性以及偏倚分析,并对分析过程中出现的问题进行进一步探讨。采用Stata11.0with Meta软件进行Meta分析。结果共纳入26个研究,其中18个研究为RCT研究,8个研究为队列研究。26个研究中,纳入甲亢患者2915例,甲巯咪唑组1669例,丙基硫氧嘧啶组1246例。Meta分析结果显示,甲巯咪唑与丙基硫氧嘧啶相比,4周内甲亢缓解率无统计学意义,4周至8周内、8周至12周内甲巯咪唑的甲亢缓解率优于丙基硫氧嘧啶,合并的统计量分别为[RR=1.934,95%CI(1.221,3.063),P=0.005],[RR=1.679,95%CI(1.211,2.327),P=0.002],12周至2年内甲巯咪唑与丙基硫氧嘧啶甲亢缓解率无统计学差异。但在不良反应方面,甲巯咪唑与丙基硫氧嘧啶相比,甲巯咪唑发生肝功能损害事件的风险降低,[RR=0.381,95%CI(0.291,0.500),P<0.001];发生甲状腺功能减退事件的风险增高,[RR=2.679,95%CI(1.688,4.253),P<0.001];在发生皮肤不良反应、粒细胞减少及粒细胞缺乏方面,甲巯咪唑与丙基硫氧嘧啶相比无统计学差异。结论对于甲状腺功能亢进症患者(其中72.97%为GD患者,3.88%为MNTG患者),甲巯咪唑与丙基硫氧嘧啶对比,4周内甲亢缓解率无明显差异,4周至8周内、8周至12周内甲巯咪唑的甲亢缓解率优于丙基硫氧嘧啶,12周以上至2年内这两种抗甲亢药物治疗甲亢的缓解率无明显差异。在不良反应方面,甲巯咪唑肝损害发病率低、甲减发病率高;在发生皮肤反应、粒细胞减少及粒缺方面,甲巯咪唑与丙基硫氧嘧啶对比无明显差异。