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目的:分析新疆单中心淀粉样变性患者临床特点及预后相关危险因素并比较化疗药物联合自体干细胞移植(ASCT)与自体干细胞移植治疗免疫球蛋白轻链型(AL)淀粉样变性的疗效。方法:纳入10年间新疆医科大学明确诊断的淀粉样变性患者分析其临床特点,利用Kaplan—Meier法计算患者的生存率,利用COX回归模型分析相关危险围素。另外使用计算机检索数据库,筛选化疗药物联合自体干细胞移植与自体干细胞移植治疗AL型淀粉样变性的中文或英文的随机对照试验(RCT)及单臂前瞻性研究,提取数据,采用Review Manager 5.3软件进行统计分析。结果:本研究共纳入患者114例,平均年龄54.07±13.26岁,其中女性37例。以水肿及蛋白尿为主要首发症状,肾脏(52.63%)及心脏(49.10%)为最常受累器官。患者总体中位生存时间34.81月,1年、2年、3年、5年生存率分别为:69.8%、62.2%、49.4%和42.6%,亚组分析发现肾脏、心脏受累及两个器官以上受累患者生存时间缩短,而经治疗的患者预后改善。COX多因素分析提示肌酐水平、NYAH3-4级为患者预后的独立危险因素,而接受治疗为患者预后的独立保护性因素。纳入2篇RCT及5篇单臂前瞻性研究,共纳入369例。2项RCT研究中与ASCT组相比,化疗药物联合ASCT组治疗AL型淀粉样变性患者的血液学完全缓解率、肾脏反应、移植相关死亡率及总生存期均无统计学意义(HR:1.41[95%CI:0.72-2.77],P=0.32;HR:1.30[95%CI:0.77-2.19],P=0.33;HR:0.76[95%CI:0.54-1.07],P=0.12;HR:1.11[95%CI:0.69,1.77],P=0.68)。非RCT组中化疗药物联合ASCT可以提高血液学完全缓解率(OR:2.33[95%CI:1.06-5.11],P=0.03);肾脏反应无统计学意义(OR:1.36[95%CI:0.91-2.05],P=0.13)。结论:淀粉样变性常累及肾脏及心脏,肌酐升高及进展至心功能衰竭患者预后不良,而积极接受治疗可能改善患者预后,循证学证据提示化疗药物联合ASCT可能可以提高血液学完全缓解率,但与ASCT治疗相比对肾脏反应、移植相关死亡率及总生存期无显著差异,仍需进一步研究。