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背景与目的:肺外小细胞癌是一种少见的恶性肿瘤,有关其治疗及预后的文献报道不多。本研究旨在分析肺外小细胞癌的临床特点、治疗方法和预后。方法:回顾性分析1977年至2007年中国医学科学院肿瘤医院收治的243例肺外小细胞癌患者的临床资料。数据分析采用SPSS 13.0统计软件,生存分析应用Kaplan-Meier法,生存率比较采用Log rank方法检验。结果:本组患者中位年龄58岁。男女比例:2.47:1。原发部位主要包括:消化道占67.9%;头颈部占10.3%;妇科肿瘤占7.4%;原发不明占3.7%;以及其他部位散发病例。根据VALSG标准分期:局限期209例;广泛期34例。治疗方法采用手术、化疗和(或)放疗。本组患者的6、12、24、36和60个月生存率分别为88.7%、67.0%、36.8%、26.7%和18.3%。多因素分析显示临床分期、脉管瘤栓(脉管瘤栓发生率为23.5%)和区域淋巴结转移是独立影响预后因素。局限期患者中位生存期18.5个月优于广泛期患者的14.0个月(P=0.030)。有脉管瘤栓的患者中位生存期14.4个月,而无脉管瘤栓的患者中位生存期19.2个月,两者有显著统计学差异(P=0.027)。无区域淋巴结转移的患者中位生存期39.5个月比有区域淋巴结转移患者的13.9个月显著延长(P=0.000)。不同原发部位肿瘤患者的中位生存期略有不同:妇科肿瘤28.0个月;头颈部肿瘤20.1个月;消化道肿瘤14.3个月。肺外小细胞癌患者出现脑转移的比例远远低于小细胞肺癌患者。病理为单纯型的患者的中位生存期与混合型患者比较无统计学差异(P=0.387)。结论:肺外小细胞癌是一种少见的恶性肿瘤,易早期转移,预后不佳。本组患者中以原发于消化道的患者为主。肺外小细胞癌的治疗与小细胞肺癌相似,但是在病因学、临床转归、预后和脑转移几率等方面两者又有着不同之处。这些可能存在的不同点影响着治疗方案的选择,以化疗为基础的综合治疗有可能提高治疗疗效。