PARP抑制剂的设计、合成与神经保护活性研究

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某些神经退行性疾病如老年痴呆(Alzheimer’s disease,AD)、帕金森病(Parkinson’s disease, PD)等最终均导致神经细胞的凋亡以至于死亡。神经保护剂能通过影响神经退行性疾病的病因及发病机制,适当减少其发病几率和延缓病情的发展,成为治疗神经退行性疾病的一个新的途径。近年来聚腺苷二磷酸核糖聚合酶(poly(ADP-ribose)polymerase,PARP)抑制剂在神经保护方面的研究越来越多。研究表明PARP广泛存在于人体中枢神经系统,并且与神经退行性疾病、大脑缺血性损伤和休克等疾病病理过程有关。因此,具有神经保护作用的新型结构的PARP抑制剂的设计与合成将为神经退行性疾病药物的研究开辟一个崭新的领域。本文研究方法和结果包括:1. PARP-1抑制剂药效团模型构建与目标化合物的设计利用计算机辅助药物设计软件Catalyst构建出PARP-1抑制剂的药效团模型。结合药效团模型方法和已知的具有神经保护作用的2-氨基噻唑衍生物的定量构效关系(QSAR方程),设计出符合PARP-1抑制剂药效团模型的2-氨基噻唑酰胺衍生物。目标化合物经PARP-1抑制剂药效团模型预测具有较好的活性。2.目标化合物的合成与结构鉴定采用微波辐射方法合成5个4,5取代-2-氨基噻唑化合物。将其中两个产率较高的化合物进行进一步的合成,得到10个4,5取代-2-氨基噻唑酰胺衍生物。利用HPLC对中间体及终产物进行分析,同时利用UV、IR、1H-NMR等方法对产物进行了结构确证。3.体外药理活性筛选目标化合物的初步神经保护活性试验:利用H2O2诱导PC12细胞凋亡,构建氧化应激损伤神经细胞凋亡模型。采用MTT法检测细胞存活率,考察目标化合物对PC12细胞自身以及对H2O2诱导凋亡的PC12细胞生长影响。结果表明化合物Ⅰ-1,Ⅰ-3和Ⅰ-4具有较好促细胞增殖作用,同时化合物Ⅰ-1和Ⅰ-3还对由H2O2所产生的氧化应激损伤具有一定的保护作用。为考察化合物是否具有多靶点神经保护作用,还进行了Caspase-3活性抑制试验和蛋白酪氨酸磷酸酯酶PTP-SIGMA活性抑制试验。结果表明化合物Ⅰ-3在65.3μmol·L-1时对Caspase-3具有潜在的抑制活性,化合物Ⅰ-4在272.9μmol·L-1条件下对PTP-SIGMA具有较强的抑制活性。目标化合物抗菌活性初步筛选:以红霉素A和阿奇霉素为对照,采用两倍稀释法进行了初步抗菌试验。结果显示化合物Ⅰ-2,Ⅰ-3和Ⅱ-2对肺炎链球菌8220有较好的抑制作用(MIC为32μg·ml-1),其活性类似于阳性对照阿齐霉素(AZM)相同。化合物Ⅰ-6对金葡菌ATCC25923有一定的抑制作用(MIC为32μg·ml-1)。其中化合物Ⅱ-2对金葡菌ATCC25923和肺炎链球菌ATCC49619也有一定的抑制作用(MIC分别为64μg·ml-1 ,64μg·ml-1)。4.药效团模型验证将所设计的目标化合物的实验结果与所构建的PARP抑制剂药效团模型的活性预测值进行比较,发现所构建的药效团模型具有较高的可靠性和较强的预测能力。结论:1.利用计算机辅助药物设计程序catalyst构建了用于进一步设计的PARP-1抑制剂的药效团模型。并结合QSAR方程和药效团模型方法设计并合成出3个未见文献报道的4,5取代-2-氨基噻唑化合物和7个未见文献报道的4,5取代-2-氨基噻唑酰胺衍生物。经体外初步神经保护试验表现出不同程度的神经保护活性。并且与药效团模型对目标化合物的预测活性一致,验证了所建立的药效团模型的可靠性。对神经保护类药物的设计具有指导意义。2.首次发现4,5取代-2-氨基噻唑酰胺衍生物(如化合物Ⅰ-3)同时具有促细胞增殖作用和对H2O2诱导PC12细胞氧化应激损伤的保护作用,并且可能具有多靶点神经保护活性。
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