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目的通过观察腹腔内灌注重组人血管内皮抑素联合氟尿嘧啶(5-FU)治疗恶性腹腔积液的临床疗效,检测治疗前后腹腔积液中内皮细胞(Endothelial cells,EC)的变化,从而探讨内皮细胞在恶性腹腔积液治疗中的应用价值。方法选取2013年2月~2014年8月安徽省立医院均有脱落细胞学诊断的晚期肿瘤恶性腹腔积液患者39例(其中胃癌21例、结直肠癌4例、胰腺癌2例、胆囊癌6例、不明原因恶性腹腔积液6例)接受重组人血管内皮抑素联合5-FU腹腔内治疗;所有患者此治疗方案前2个月内未行任何抗肿瘤治疗。39例恶性腹腔积液患者均在充分放液后采用腹腔内注入重组人血管内皮抑素60mg联合氟尿嘧啶(5-FU)1.0g治疗,治疗结束后嘱患者30min内频繁改变体位,尽可能使药物与腹腔各个部位充分接触,每周重复为一周期。完成2个周期后观察恶性腹腔积液治疗疗效、生活质量(QOL)和不良反应;治疗前(基线水平)、治疗2个周期后(第3周期治疗前)通过流式细胞学进行腹腔积液内皮细胞的测定。治疗疗效参照WHO腹腔积液评价标准,生活质量(QOL)参照Karnofsky评分标准,不良反应按照美国国家癌症研究所通用药物毒性反应标准(NCI-CTC4.0版)。结果(1)所有患者接受2个周期重组人血管内皮抑素联合氟尿嘧啶腹腔内治疗后进行评估,39例患者中,完全缓解(CR)1例,部分缓解(PR)16例,稳定(SD)14例,进展(PD)8例。客观有效率(CR+PR)43.6%(17/39);(2)在39例患者中,有21例(53.8%)QOL改善,11例QOL稳定(28.2%),7例(17.9%)QOL下降;(3)39例患者出现3~4级的毒性有10例,包括白细胞下降5.1%(2/39)、血小板下降2.6%(1/39)、贫血5.1%(2/39)、恶心10.3%(4/39)以及腹泻2.6%(1/39),未见其它严重不良反应;(4)恶性腹腔积液内皮细胞临床有效者EC治疗前(0.22±0.06)%,治疗后(0.12±0.08)%,生活质量改善者治疗前(0.19±0.08)%,治疗后(0.13±0.08)%,临床有效者(PR)经治疗后EC下降明显(P=0.005),有统计学意义,临床无效者(SD+PD)治疗前后无统计学差异(P=0.114),生活质量改善者经治疗后EC下降明显(P=0.032),有统计学意义,生活质量无改善者治疗前后无统计学差异(P=0.359)。结论腹腔内应用重组人血管内皮抑素联合氟尿嘧啶治疗恶性腹腔积液有较好的近期疗效,并能改善生活质量,不良反应轻,安全,可行。腹腔积液中内皮细胞(EC)百分比在治疗前后有一定变化,其变化程度对预测疗效有一定的指导意义,值得临床进一步探讨研究。