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目的:应用地西他滨联合小剂量化疗治疗初诊急性髓系白血病,分析其疗效、安全性及其影响因素。方法:回顾性分析吉林大学第一医院2014年1月至2016年8月收治的符合筛选条件的急性髓系白血病患者,因存在高龄(≥60岁)、血液病史、不良预后核型、严重感染或脏器功能不全等不利因素,未给予标准化疗,而接受地西他滨联合小剂量化疗诱导治疗。收集患者年龄、性别、基因突变、融合基因、染色体、外周血白细胞数、骨髓原始细胞数等临床特征;以及治疗过程中病原学感染、血液学毒性、脏器功能不全等不良反应。评价诱导治疗的缓解率、安全性、生存期及其影响因素;诱导治疗后,记录患者的髓系残存水平,利用ROC曲线寻找Cut-off值,并分组评价预后;诱导缓解后,按照是否继续应用地西他滨联合小剂量化疗巩固治疗进行分组,对比二者的总生存期及无病生存期。结果:共筛选出55例符合入排标准的急性髓系白血病患者,男女比例为24:31,中位年龄为60岁(23~79岁)。外周血白细胞中位数为3.31(0.53~54.53)×109/L,骨髓原始细胞中位数为43.5%(19.0%~90.5%)。根据NCCN指南进行遗传学危险分层,包括低危组12例,中危组27例,高危组16例。共有39例患者存在至少1项不利因素(包括高龄、血液病史、不良预后核型及融合基因),其中30例存在1项不利因素,8例存在2项不利因素,1例存在3项及以上不利因素。55例患者中,地西他滨联合CAG方案47例,联合非CAG方案8例。总体有效率(ORR)为80.0%(44/55),其中完全缓解(CR)率为63.64%(35/55)。截止到随访时间(2016年10月1日),总生存率为54.5%(30/55),中位生存期(OS)及无病生存期(DFS)分别为17.0(13.7~20.3)个月及17.0(10.2~23.8)个月。不同危险分层(高、中、低危组)治疗有效率有显著性差异(χ2=6.146,P=0.046),而性别、年龄、基因突变、外周血白细胞数及骨髓原始细胞数对缓解率及总生存期均无明显影响(P>0.05)。高龄(≥60岁)是无病生存期的独立危险因素。化疗间歇第21~28天复查骨穿,髓系残存Cut-off值为1.34%。总体患者中,髓系残存≥1.34%的患者OS有下降趋势(P=0.056)。达部分缓解(PR)及以上的患者中,髓系残存≥1.34%的患者OS明显缩短(P=0.032)。在完全缓解(CR)患者中,髓系残存≥1.34%对OS无明显影响(P=0.257),可显著缩短DFS(P=0.043)。多因素分析提示髓系残存≥1.34%是OS及DFS的独立危险因素。诱导治疗后,共有35例患者达CR,其中19例继续应用地西他滨联合化疗方案巩固,8例直接其他方案巩固治疗,8例放弃治疗。研究发现,增加1疗程地西他滨联合小剂量化疗与直接巩固治疗相比,二者OS及DFS均具有显著性差异(P=0.025,P=0.017)。共有44例患者达PR及以上缓解程度,单因素分析提示增加1疗程地西他滨联合化疗方案可延长OS(P=0.026),多因素分析未见该联合方案对OS有显著影响。在诱导治疗过程中,55例患者均发生4级血液学毒性,不同程度感染发生率为83.64%(46/55),3~4级感染发生率为18.18%(10/55)。无严重肝肾功、心脏功能损害。治疗相关死亡率为3.64%(2/55)。结论:1.地西他滨联合小剂量化疗治疗不能耐受标准化疗方案的初诊急性髓系白血病,缓解率较高,耐受性较好。2.诱导治疗后,髓系残存≥1.34%的患者预后较差。3.完全缓解后,增加1疗程地西他滨联合化疗方案巩固治疗,有助于延长患者的总生存期及无病生存期。