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目的1.评估红细胞体积分布宽度(red blood cell distribution width,RDW)在酪氨酸激酶抑制剂(tyrosine kinase inhibitors,TKI)治疗初诊慢性粒细胞白血病慢性期(chronic myeloid leukemia-chronic phase,CML-CP)预后中的价值。2.探讨RDW值、Sokal评分、Hasford评分、EUTOS评分、ELTS评分与TKI治疗CML-CP临床疗效的关系。方法查阅2009年-2018年就诊于兰州大学第一医院的CML患者的临床资料,其中满足纳入排除标准接受TKI治疗的慢性期患者共93例,利用受试者工作曲线(receiver operating curve,ROC)确定RDW预测总体生存率(overall survival,OS)和无进展生存率(progression free survival,PFS)的最佳截断值,比较不同RDW患者的人口学特征、实验室指标、预后评分、治疗方案等,分析RDW值及Sokal评分、Hasford评分、EUTOS评分、ELTS评分4种评分系统对TKI治疗CMLCP患者获得的3个月时的早期分子学反应(early molecular response by 3 month,3M-EMR)、6个月时的完全细胞遗传学反应(complete cytogenetic response by 6month,6M-CCyR)和12个月时的主要分子学反应(major molecular response by12 month,12M-MMR)的预估效果,评估RDW值对CML-CP患者结局的预测效果,并与四种评分系统对结局的预测进行比较,采用单变量(log-rank检验)及多变量(Cox回归)分析影响TKI治疗CML-CP的预后因素。结果1.符合纳入标准的CML-CP患者共93例,RDW值预测OS和PFS的最佳截断值均为18.65%,曲线下的面积(area under curve,AUC)分别为0.761和0.784,P值分别为0.007和0.008,95%的可信区间(confidence interval,CI)分别是0.646-0.877和0.661-0.907,灵敏度分别为80.0%和87.5%,特异度分别为67.5%和67.1%,根据RDW值分组,高RDW患者35例(RDW>18.65%,37.6%),低RDW患者58例(RDW≤18.65%,62.4%)。2.所有患者的中位发病年龄为40岁,男性51例(54.8%),女性42例(45.2%),初始接受伊马替尼治疗的75例(50.6%),达沙替尼8例(8.6%),尼洛替尼10例(10.8%),Sokal评分,低危组45例(48.4%),中危组38例(40.9%),高危组10例(10.7%),Hasford评分,低危组52例(55.9%),中危组38例(40.9%),高危组3例(3.2%),EUTOS评分,低危组88例(94.6%),高危组5例(5.4%),ELTS评分,低危组42例(45.2%),中危组36例(38.7%),高危组15例(16.1%)。3.对RDW及4种预后评分系统对TKI治疗CML-CP的临床疗效进行分析得出,高RDW可以预测3个月(P=0.034)和6个月(P=0.019)的治疗反应,但不能预测12个月的治疗反应(P=0.231),获得3M-EMR(P=0.000)和6MCCyR(P=0.001)的患者具有较低的RDW值,而获得12M-MMR与未获得12MMMR患者的RDW值没有统计学差异(P=0.416);Sokal评分可以预测3M-EMR(P=0.036),不能预测6M-CCyR(P=0.763)和12M-MMR(P=0.926),Hasford评分不能预测3M-EMR(P=0.826))、6M-CCyR(P=0.709)和12M-MMR(P=0.586),EUTOS评分不能预测3M-EMR(P=0.759)、6M-CCyR(P=0.810)和12M-MMR(P=0.674),ELTS评分可以预测3M-EMR(P=0.028)和12M-MMR(P=0.034),不能预测6M-CCyR(P=0.815)。4.TKI治疗CML-CP的OS和PFS分别为89.2%和91.4%,生存分析发现高RDW与低RDW患者的OS(77.1%比96.6%,P=0.008)和PFS(80.0%比98.3%,P=0.002)具有统计学差异,Sokal评分中高危组与低危组患者的OS(P=0.044)和PFS(P=0.025)具有统计学差异,Hasford评分中高危组与低危组患者的PFS(P=0.040)具有统计学差异,而OS无统计学差异(P=0.056),ELTS评分高危组与中低危组患者的OS(P=0.002)和PFS(P=0.010)具有统计学差异,EUTOS评分高危组与低危组患者的OS(P=0.623)和PFS(P=0.477)无统计学差异。5.对TKI治疗CML-CP的OS和PFS的影响因素进行分析,单因素分析发现RDW>18.65%,年龄≥50岁,Sokal评分和Hasford评分中高危组,ELTS评分高危组,未获得3M-EMR、6M-CCyR、12M-MMR与TKI治疗CML-CP的不良预后相关(P<0.2),进一步采用比例分险回归模型(Cox回归)进行多因素分析得出,RDW>18.65%是影响TKI治疗CML-CP的OS(P=0.005,HR=9.741)和PFS(P=0.009,HR=16.74)的独立不良因素。结论1.TKI治疗CML-CP患者可以取得显著的临床效果及预后,OS及PFS均较高,总体来说评分系统高危组患者比低危组患者预后差。2.高RDW可以预测3M-EMR和6M-CCyR,Sokal评分可以预测3M-EMR,ELTS评分可以预测3M-EMR和12M-MMR,但Sokal评分、Hasford评分、EUTOS评分、ELTS评分都无法预测6M-CCyR,高RDW结合评分系统能更好的预测TKI治疗CML-CP的疗效。3.高RDW患者的OS和PFS比低RDW差,TKI治疗前高RDW(>18.65%)和高龄(≥50岁)是初诊CML-CP独立的不良预后因素。