【摘 要】
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本文探索了小鼠胚胎干细胞移植治疗糖原累积综合征Ⅱ型小鼠模型的新治疗方法。利用本室保密方法制备了两种小鼠胚胎干细胞，分别命名为S8和D3细胞，体外分化后，以106量级细胞
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本文探索了小鼠胚胎干细胞移植治疗糖原累积综合征Ⅱ型小鼠模型的新治疗方法。利用本室保密方法制备了两种小鼠胚胎干细胞，分别命名为S8和D3细胞，体外分化后，以106量级细胞通过尾静脉注射进入GAA基因敲除小鼠体内。取材检测肝，肌肉，心肌和脑组织的GAA酶活性，糖原含量，组织糖原染色，以及PCR检测GAA基因，RT-PCR检测GAAcDNA，WesternBlot和免疫组化方法检测GAA蛋白表达；同时也检测了细胞注射前后血浆GAA酶活性变化。
结果表明了血浆GAA酶活性由于受同工酶影响，不适合检测。GAA酶活性在AB，C，D组的各组织内有逐渐增高趋势，并在注射D3细胞的C组肌肉和D组肌肉/心肌出现显著性增高(P＜0.05)；糖原染色显示，各组织糖原累积情况与正常阳性对照相比仍较严重，但与GAA基因基因敲除的阴性对照，均有不同程度改善，以C和D组肌肉和心肌改善相对明显，与酶活性统计结果一致。由于进入的细胞太少，常规的RT-PCR没能检测到GAAcDNA表达；同时由于抗体的问题，WesternBlot和免疫组化方法也没能成功检测到GAA蛋白。
结论是在免疫抑制情况下，S8和D3细胞可能可以用于移植治疗糖原累积综合征Ⅱ型；进入小鼠体内后，S8细胞可能主要植入肝脏，D3细胞可能主要植入肌肉和心肌，有无部分肝损伤对移植结局没有影响，但移植时，小鼠周龄越小，移植的效果越好。
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