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目的:通过比较地西他滨(DAC)单药方案、预激方案和DAC+预激方案治疗老年急性髓系白血病(AML)的临床疗效和安全性,探讨AML的最佳给药方案,从而为AML患者治疗方案的选择提供临床依据。方法:收集2010年6月-2017年12月在蚌埠医学院第一附属医院血液内科接受治疗的58例老年AML(排除急性早幼粒细胞白血病)患者的临床资料,根据治疗方案的不同,分为DAC单药组(DAC 15~20mg/(m~2·d),静脉滴注,d1-3或d1-5)20例、预激方案组(CAG方案或HAG方案)18例及DAC+预激方案组(DAC+CAG方案或DAC+HAG方案)20例,观察三组患者的疗效、不良反应发生情况及生存情况。结果:1.三组治疗方案的疗效比较:DAC单药组20例患者中CR 4例(20.0%),PR 4例(20.0%),NR 12例(60.0%),ORR 8例(40.0%)。预激方案组18例患者中CR 5例(27.8%),PR 5例(27.8%),NR 8例(44.4%),ORR10例(55.6%)。DAC+预激方案组20例患者中CR 7例(35.0%),PR 9例(45.0%),NR 4例(20.0%),ORR 16例(80.0%)。三组间的CR率、PR率比较差异不具有统计学意义;DAC+预激方案的ORR率高于DAC单药组和预激方案组,P=0.035,其中DAC+预激方案组的ORR率高于DAC单药组,P=0.010。2.三组治疗方案的不良反应发生情况比较:DAC单药组、预激方案组和DAC+预激方案组治疗后的不良反应均以骨髓抑制和肺部感染多见,三组患者约有90%出现III-IV度骨髓抑制。采用中位数(四分位数)描述,各组间比较采用非参数检验,得出三组患者一个疗程后的红细胞输注量分别为6.00(2.00,10.00)U、8.00(6.00,12.50)U、8.00(2.50,11.50)U,P=0.188。三组患者一个疗程后的血小板输注量分别为2.50(1.00,5.75)U、1.00(0.00,2.00)U、3.00(1.00,5.25)U,P=0.027;其中预激方案组的血小板输注量高于DAC单药组,P=0.032。3.三组治疗方案的生存情况比较:随访时间截止至2018年2月28日,入组的58例患者中,有20例患者存活,30例患者死亡,8例患者失访。DAC+预激方案组的中位总生存时间高于DAC单药组,两组间比较采用Log Rank检验,差异具有统计学意义(P=0.005)。结论:DAC+预激方案治疗老年AML患者的临床疗效优于DAC单药方案及预激方案,不良反应可以耐受,生存时间较长,值得临床上继续研究和推广。