利妥昔单抗治疗儿童频复发/激素依赖性难治性肾病综合征疗效及安全性临床研究

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目的:探讨利妥昔单抗治疗儿童频复发/激素依赖性难治性肾病综合征的疗效及安全性。方法:收集于河北医科大学第二医院2017年9月至2019年9月儿科肾脏疾病专业组确诊的FRNS/SDNS患儿共44例,其中接受传统治疗即激素或CNIs为对照组,共22例;在传统治疗基础上,待尿蛋白转阴后予RTX(375 mg/m~2/次,最大500mg/次,每周1次)治疗,待B细胞恢复(CD19+>5%),可予第二疗程RTX治疗,剂量同第一疗程,为RTX组,共22例;比较两组间治疗后6个月及12个月复发频率、激素累积量、无激素持续时间。糖皮质激素在给予RTX治疗后3~4个月内减停。结果:随访1年,6月持续缓解率RTX组为77.27%,对照组为31.81%,存在显著差异(P=0.002);年复发率RTX组为54.54%,对照组为95.45%,存在显著差异(P=0.004);与对照组相比,RTX组的尿蛋白持续缓解时间明显延长(P=0)、激素累积量减少(P=0.01)、无激素持续时间明显延长(P=0)。RTX组出现1例肺孢子菌肺炎,余未见严重不良反应事件,两组不良反应事件发生率无显著差异。结论:1.利妥昔单抗在频复发/激素依赖性难治性肾病综合征患儿的治疗中效果显著,可提高缓解率,降低年复发率,减少激素用量,延长尿蛋白持续缓解时间及无激素持续时间。2.利妥昔单抗治疗频复发/激素依赖性难治性肾病综合征患儿后的不良反应事件发生率较低,程度较轻。多数表现为输注过程中的过敏样反应,严重不良反应事件发生率不高。
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