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目的:系统评价重组组织型纤溶酶原激活剂(rt-PA)治疗急性缺血性脑卒中的疗效及安全性。方法:检索Cochrane图书馆(2013年第3期)、PubMed、EMbase数据库、中国生物医学文献数据库、中国学术期刊网全文数据库,收集rt-PA或安慰剂治疗急性缺血性脑卒中的随机或非随机对照试验,检索时间为1995年1月-2013年6月。两名评价者按照纳入与排除标准选择试验、提取资料和评价质量后,采用RevMan5.0软件进行Meta分析。结果:纳入7个随机对照试验(RCT),共6548例患者。Meta分析结果显示:rt-PA组治疗急性缺血性脑卒中的3-6个月有利神经评分[RR=1.22,95%CI(1.10,1.35),P=0.0002]高于安慰剂组;rt-PA在0-3h时间窗[RR=1.53,95%CI(1.32,1.78),P<0.0001]、3-4.5h时间窗[RR=1.13,95%CI(1.02,1.25),P=0.02]有利神经评分均优于安慰剂组,4.5-6h时间窗rt-PA组较安慰剂组无统计学差异。rt-PA组的症状性颅内出血发生率[RR=3.94,95%CI(2.31,6.70),P<0.00001]高于安慰剂组,但两组的3-6个月总体死亡率无统计学差异。结论:rt-PA组治疗急性缺血性脑卒中较安慰剂组能获得更好的有利神经评分,在0-4.5h时间窗内优于安慰剂组,但在4.5-6h时间窗,两组的有利神经评分并无差别。rt-PA组较安慰剂组溶栓后症状性颅内出血发生率更高,两组的3-6个月总体死亡率无明显差异。由于纳入研究数量有限,.本研究结果尚需更多高质量的随机对照试验进一步证实。