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目的：建立环孢素A在再生障碍性贫血(AA)患儿中群体药代动力学(PPK)模型，获取个体药动学（PK）参数，结合WBC、Hb、PLT等效应指标，优化治疗方案。方法：收集诊断为AA的69例住院、门诊患儿的相关临床资料，以NONMEM 程序建立并验证CsA的PPK模型，根据PK参数制定最优化的治疗方案，结合疗效指标分析CsA血药浓度与疗效的关系。结果：CsA基础PK模型为线性二房室模型，PK参数个体间变异为指数模型，个体内变异为加法模型，总模组群体峰浓度(C2)为(490.79±196.22) ng·mL-1，谷浓度(C0)为 (129.81±59.21)ng·mL-1；CsA血药浓度与治疗效应指标WBC、Hb、PLT之间存在较强正相关（R2>0.5），有效率与谷浓度(C0)的相关性（R2=0.434）明显优于峰浓度(C2)的相关性（R2=0.198），有效率的95％置信分析谷浓度变异较峰浓度小。结论：谷浓度(C0)为检测实施个体化治疗更有价值的临床参考。