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目的 CRISPR-Cas9基因编辑技术已被广泛的应用于疾病模型的构建、药物开发以及基因治疗等方面。但直接靶向敲除目的基因,将会造成不可恢复的永久性关闭其表达；另外,CRISPR-Cas9 系统存在潜在的脱靶风险,限制了其临床应用。
多功能仿病毒基因载体递送CRISPR-Cas13a系统应用于肿瘤基因治疗研究
【摘 要】
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目的 CRISPR-Cas9基因编辑技术已被广泛的应用于疾病模型的构建、药物开发以及基因治疗等方面。但直接靶向敲除目的基因,将会造成不可恢复的永久性关闭其表达；另外,CRISPR-Cas9 系统存在潜在的脱靶风险,限制了其临床应用。
【机 构】
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四川大学
【出 处】
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2019中国肿瘤学大会
【发表日期】
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2019年7期
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