论文部分内容阅读
血友病B是一种遗传性出血性疾病,患者因血液中缺乏凝血因子IX(FIX)而导致严重的凝血功能障碍,1952年由Aggeler和Biggs首先明确病因,目前已发现hFIX基因突变已达2100多种。编码hFⅨ蛋白的基因于1982年被克隆,定位于Xq27.1区带,全长33.5kb。基因治疗是二十世纪八十年代以后发展起来的一种全新的疾病治疗模式，其定义是指将人的正常基因或有怡疗作用的基因通过一定方式导人人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。血友病B是目前最适合基因治疗的病种之一，本文就此进行了讨论。