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目的:探讨RECIST评价系统和不良反应在晚期肾癌靶向药物个体化治疗依据的作用.方法:回顾分析3例使用舒尼替尼治疗的晚期肾肿瘤病人的病例资料.结果:病例1,男性,64岁,右肾癌术后2年,再发左肾占位1周.病理:(右肾)混合型细胞癌(透明细胞+颗粒细胞型)诊断:右肾癌术后左肾、肺部转移(T3bN1M1)MSKCC评分:0(低危)治疗方案:索坦:50mg Qd(4/2).主要不良反应为:腹泻(4-5次/日),轻度高血压,味觉异常,血小板、白细胞轻度减少,手足反应不明显,甲状腺功能异常.患者经过治疗7周期后,RECIST评价PR,要求减量,处方剂量为:索坦,37.5mg Qd(4/2).但患者索坦减量为37.5mgQd后,腹泻这一主要不良反应明显减少.患者为不良反应为判定疗效的依据,自行将每日剂量恢复为50mg,但延长停药间期.之后3周期的随访显示转移病灶维持稳定.病例2,男性,54岁,以"体检发现左肾、双肺多发占位5天"为主诉于2008年4月首次住院.PET:左肾癌伴双肺多发转移、右肺门淋巴结转移可能.患者于2008.5.7行"腹腔镜下左肾癌根治术",术后病理诊断:左肾透明细胞癌4级,病理分期:pT2NxM1,MSKCC评分:1分(中危).患者在长达4年多的靶向药物治疗随访过程中,严格按照RECIST评价系统来调整靶向治疗药物及剂量,不良反应可耐受.在近1年的随访过程中,患者肺部转移病灶有扩大趋势,但主要表现为空洞和钙化病灶.患者一般状态良好,无其他新发转移病灶.此时RECIST评价系统与患者疗效评估存在争议.病例3,男,29岁,左肾透明细胞癌术后2年,局部复发半年.术后病理:肾透明细胞癌.患者因腰部胀痛明显(局部及腹膜后淋巴结转移)就医.临床诊断:左肾透明细胞癌术后复发伴腹膜后淋巴结转移.MSKCC评分:2分(中危),治疗方案:索坦50mg Qd(4/2).患者局部转移病灶负荷巨大,占据整个左腹膜后.经5疗程舒尼替尼靶向治疗后,腰部胀痛消失,但转移病灶无明显改变,RECIST评价SD,不良反应轻微.之后患者接受了减瘤手术,术后恢复好,仍继续靶向治疗随访中.结论:RECIST评价系统作为晚期肾肿瘤靶向治疗疗效的评价指标存在一定的局限性.不良反应可能可以作为一种主观指标用于靶向治疗药物的疗效评价并作为剂量调整的依据之一.