论文部分内容阅读
<正>血友病B是一种X染色体连锁隐性遗传性出血性疾病,在男性中发病率约三万分之一。目前治疗主要以替代治疗为主,但只有基因治疗才有望从根本上治愈血友病B。从1982年克隆了人FIX 基因以后,就开始了血友病B基因治疗的研究工作。1991年,我国复旦大学遗传学研究所在国际上首先进行血友病B基因治疗的临床试验,以皮肤成纤维细胞为靶细胞,以逆转录病毒为载体,通过胶原包埋细胞后注射到患者皮下,患者出血次数减少,FIX浓度达220ng／ml,并持续6个月。1999年