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RNA干扰是普遍存在于哺乳动物细胞中的在转录后调控基因表达的生理过程。长度为21-25nt的小干扰RNA(siRNA)按照碱基互补配对的原则高效的特异性的沉默靶标信使RNA(mRNA)，抑制其翻译，从而发挥干扰效果。从理论上说，任何一种疾病相关的mRNA都可以设计出与之相应的siRNA来抑制其功能，从而达到疾病治疗的效果。