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理解人类中枢神经系统从产生、成熟到发挥功能的整个过程是有效预防和治疗各种中枢神经系统疾病的前提。多能干细胞，包括胚胎干细胞和诱导多能干细胞，在体外能重现胚胎发育过程中各神经细胞类型生成、成熟、突触环路整合等重要过程，从而为我们研究人类神经系统发育及发育相关疾病提供了一个很好的模型。同时基于这样的体外多能干细胞神经分化系统，我们还可以获得特定类型的某些中枢神经系统疾病相关的神经细胞，例如多巴胺能神经元、运动神经元、星型胶质细胞及少突胶质细胞等，从而为我们研究帕金森氏病、脊髓损伤、脱髓鞘病变等神经系统疾病的分子机制与治疗手段提供了前所未有的机遇。