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视网膜色素变性(RP)是一种发病率较高，由遗传性因素引起的致盲性眼科疾病。尽管目前对视网膜色素变性进行了广泛和大量的研究，然而，到目前为止对这种疾病的机制了解仍然是非常有限，还没有找到行之有效的药物。基因替代疗法虽然显示能够对遗传性视网膜疾病的视觉功能有所改善，但是其疗效还不够显著。近年来，大量研究表明：干细胞治疗视网膜退行性疾病具有巨大的潜力。在此综述中，我们将总结性的介绍有关于以干细胞为基础的治疗视网膜退行性疾病的发展近况，并将着重讲述使用诱导多能干细胞(IPSC)和视网膜祖细胞(RPC)为基础的治疗方法。我们已经证实了视网膜祖细胞(RPC)能够分化成有功能的视网膜细胞并改善视网膜的视觉功能。研究结果表明：干细胞移植有可能成为一种潜在的有效的治疗视网膜退行性疾病的治疗手段。