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目的：对复杂疾病中的核心问题进行分析，探索形成创新的方法，以提高复杂疾病RCT研究的效能。方法：具体以慢性肾脏病(CKD)的中医干预为载体，应用综述、专家研讨、思想实验等定性研究方法，对复杂疾病时传统RCT模式面临的挑战及关键因素、考虑复杂因素的亚组/分层分析、个体病例资料分析等方法现状、跨试验的共识一致结局报告、生物标记指标等内容进行了探讨。结果：(1)传统RCT的核心问题：由于对复杂/个体因素的设计与分析不够，主要回答了群体层面有效性，适应症/疗效未能细化优化，导致与临床实践有偏差、证据推广受到局限；CKD等复杂疾病存在多因多果、多因素交互影响情况，“单一、特异”假设的设计思路存在困难，往往需要多个或系列RCT渐次逼近地回答和解决问题，统一规范相关要素、实现跨试验/跨病例的关联共享颇具价值。(2)目前的方法及其局限性：考虑复杂因素的RCT试验方法与跨试验分析，目前主要体现在亚组/分层分析、基于个体病例数据的分析、共识一致结局报告等方面，取得了较好进展，但多为事后分析、散在分析，缺乏要素/因素的系统全面性、缺乏前瞻性的统一规范设计。(3)嵌入设计的思路：临流的巢式设计、社会学案例研究的嵌入分析单元等提高了研究效率、适合复杂情况的研究需求，借鉴其优势，提出将观察与试验相结合、将“共识的全要素观察嵌入RCT试验”的思路，既往研究经验表明，全要素的核心在于“病因/危险因素、病情/预后、不同分类认识”等三个方面。结论：综合前述，将全要素观察嵌入RCT试验设计是目前复杂疾病试验研究的新策略，可实现对不同复杂因素进行比较分析以优化，可实现跨试验/跨病例的关联分析，值得深入研究。