Improving siRNA therapeutics using polymer-nanoparticle (PNP) delivery recent pre-clinical results w

来源 :The 2nd Canton Nucleic Acids Forum(第二届广州核酸国际论坛) | 被引量 : 0次 | 上传用户:liongliong490
下载到本地 , 更方便阅读
声明 : 本文档内容版权归属内容提供方 , 如果您对本文有版权争议 , 可与客服联系进行内容授权或下架
论文部分内容阅读
  Small interfering RNA (siRNA) has outstanding potential as a therapeutic agent.Several contributions to improvements in their tissue and cellular delivery has thus far been made with a variety of encapsulating structures, large terminal conjugates and cell surface receptor ligands.Sirnaomics is developing specific PNP systems for siRNA delivery, both locally and/or systemically.This PNP technology allows selection of the best approach to ensure efficient and safe delivery of siRNAs to their target tissues.Three generations of nanoparticle systems for siRNA delivery are being developed.Our first generation of delivery agents uses clinically viable nanoparticles.Biodegradable Histidine-Lysine copolymer (HKP) is the proprietary delivery system for our leading siRNA therapeutic candidate [STP705].It self-assembles with siRNA into nanoparticles having average size of 150 nM in diameter.In this presentation, we will show and discuss new data and results related to the CMC, formulation and animal toxicity profile of the STP-705 drug product.We will also show how that PNP can significantly enhance therapeutic activity of the siRNAs without compromising safety of patients.
其他文献
蜜蜂易受到多种疾病侵袭,其中,白垩病是最具代表性的真菌病,给养蜂业造成巨大损失.目前,尚无一种杀真菌剂被批准用于治疗白垩病.养蜂生产中,意大利蜜蜂幼虫极易受到蜜蜂球囊
本研究采用16S rDNA扩增限制性酶切片段多态性(ARDRA)和序列分析的方法,对生长在不同温度下的厚指海绵(Pachychalina sp.)体内的古菌多样性进行了研究.结果发现:同一种厚指海
本文分析了2006年夏季至2007年秋季在台湾海峡采集的水母类样品.初步鉴定189种,其中20种为新种及4种我国新记录.水螅水母种类最多,管水母数量最大,优势种为双生水母(Diphyes
本文尝试运用污损生物群落和新生物指数评价内湾的环境质量.根据2008年和2009年在厦门贫筜湖5个站位季度挂板获得的污损生物数据,计算了海洋生物指数(AM-BI)、多变量海洋生物
生活史策略是由出生到死亡一系列维持生存及延续生命的方式,其中受到许多因子如演化适应,生态区位及动物行为等的影响.此研究的目的是探讨各种因子在水生动物[鲸(Section 1&2
本研究在2006-2008年间,以海研三号与海研二号在台湾西部沿海六测站,深度15~40 m的海域,进行底拖采样,共进行10航次67网次.共捕获41科77属127种的鱼类(含两种未知种),丰度为0.
基于17艘华南沿海主要港口入境的外来船舶(含8条集装箱船和9条散货船)压舱水生物的调查,分别测定了经3种网目(20μm,77μm和160μm)筛网收集的不同粒级生物的丰度.此外,还整
根据2005-2007年在深圳湾福田潮间带获得的有机质含量和大型底栖动物数据,分析了有机质含量与大型底栖动物物种数(S)、栖息密度(A)、多样性指数(H)、均匀度指数(J)、丰度指数
扁形动物门的三个纲都是病害生物.本文总结了涡虫纲及绦虫纲的物种多样性.中国海已记录30种涡虫,多数营自由生活,也有寄生生活.涡虫是肉食性动物,是牡蛎养殖的敌害生物.记录5
山椒蜗牛科(Assimineidae)广布于南极洲以外的各大陆,且为高度物种多样性的两栖性蜗牛,潮间带、河口、淡水和陆域环境均有不同山椒蜗牛种类栖息.目前的山椒蜗牛科的分类仍以