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过去的15年中,超过1500例患者接受造血干细胞移植,大部分为自体移植,为了治疗重度自身免疫性疾病(AD),大约有1000例在EBMT和EULAR登记,一项纳入900例患者的回顾性研究表明,大部分患者为多发性硬化(MS,n=345),系统性硬化(SSc;n=175),系统性红斑狼疮(SLE;n=85),类风湿性关节炎(RA;n=89),幼年类风湿性关节炎(JIA;n=65),特发性血小板减少性紫癜(ITP;n=37),5年总生存为85%,无进展生存为43%,100天移植相关死亡率在1%(RA)-11%(SLE和JIA)。所有疾病亚组的完全反应率约为30%,即使完全免疫重建仍持久有效。大部分患者,比如SSc患者,出现形态学改善:皮肤胶原的减少和微血管的正常。高的移植相关死亡率在一定程度上可能由于预处理强度、合并症和年龄,只有等到三项随机研究的结果出来,才可以有基于证据的预处理方案的调整。近年来,间充质干细胞在多种AD中进行试验,利用其免疫调节特性以及表面低的急性毒性。尽管1/2临床试验的结果令人鼓舞,但是没有来自同行评议文献的随机、前瞻研究的阳性结果。