【摘 要】
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儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)是最有希望治愈的肿瘤之一,在最有特权的国家总生存率可达90％.然而,这些成功都是通过增加高毒性治疗的强度实现的,本质上都是一线化疗和
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儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)是最有希望治愈的肿瘤之一,在最有特权的国家总生存率可达90％.然而,这些成功都是通过增加高毒性治疗的强度实现的,本质上都是一线化疗和二线的造血干细胞移植.疾病的复发依然很难以预测和成功治疗.一个集成了海量数据的复杂生物学模式正在形成,它将引导将ALL考虑为遗传变异背景下的不同体细胞突变所导致的一种表型.这些复杂性甚至可能通过亚克隆等新知识被放大,并且在疾病的进程中被治疗显现出来.最后,个体的遗传变异形成了个体间药物疗效和毒性上的差异.下文回顾了靶向治疗出现后目前存在的与年龄、原发背景、药物基因组学、疾病生物学和早期不充分反应等相关的挑战.学习目标为认识ALL存在的挑战，简单的定义亚组治疗的困难，思考将来在生物学和治疗学上的创新.
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